Colangiocarcinoma, Aifa approva la rimborsabilità di pemigatinib

Fegato
Pubblicato il: 23 Giugno 2022|

L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib in Italia per il trattamento di soggetti adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2) che hanno manifestato una progressione della malattia dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica. Il farmaco è sviluppato da Incyte biosciences.

La malattia

Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nei dotti biliari. Viene classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico (iCCA) origina nei dotti biliari all’interno del fegato e il colangiocarcinoma extraepatico origina nei dotti biliari all’esterno del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma sono spesso diagnosticati in uno stadio avanzato o tardivo, quando la prognosi è infausta. In Europa, l’incidenza del colangiocarcinoma è compresa tra 6.000 e 8.0003-4. Le fusioni o i riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nell’Icca, dove vengono osservati nel 10-16% dei pazienti. In Italia, il Cca colpisce circa 2 mila persone ogni anno.

Lo studio registrativo

I dati dello studio FIGHT-202 hanno dimostrato che nei pazienti che presentavano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 (Coorte A [108 pazienti]), la monoterapia con Pemazyre ha determinato un tasso di risposta obiettiva (ORR) complessivo del 37% (endpoint primario) e una durata della risposta (DoR) mediana di 8 mesi (endpoint secondario) in base alla revisione centralizzata degli esami radiografici da parte di un comitato indipendente. Pemazyre è stato generalmente ben tollerato. Le avvertenze e precauzioni di Pemazyre includono livelli alti e bassi di fosfato nel sangue, problemi alla vista o agli occhi, aumento della creatininemia e per le donne in gravidanza, un rischio di danni al feto.

“Per molto tempo non abbiamo avuto a disposizione delle opzioni valide per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico; la chemioterapia e la chirurgia non garantiscono una risposta duratura e la sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con questo tipo di neoplasie è inferiore al 20%: 17% negli uomini e 15% nelle donne” dichiara Giordano Beretta, Direttore Uoc Oncologia Medica Asl Pescara, presidente fondazione Aiom e Past President Aiom. “Negli ultimi anni però sono cresciute le nostre conoscenze di tipo molecolare: oggi sappiamo quali sono le mutazioni geniche che guidano la crescita di questo tumore. In particolare, circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici ha almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib per il colangiocarcinoma con fusioni o riarrangiamenti del FGFR2”.

Altre approvazioni

Negli Stati Uniti è approvato per il trattamento di adulti affetti da colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico, non resecabile, precedentemente trattato, con fusioni del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (Fgfr2) o in altri riarrangiamenti, come rilevato da un test approvato dalla Fda. Questa indicazione è approvata in regime di approvazione accelerata in base al tasso di risposta globale e alla durata della risposta. Il mantenimento dell’approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.
In Giappone, Pemazyre è approvato per il trattamento di pazienti affetti da tumore delle vie biliari (BTC) non resecabile con fusioni del gene del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 2 (FGFR2), che si aggravano dopo la chemioterapia.

Tag: Agenzia italiana del farmaco / Aiom /

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