Dall’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) un invito alla diffusione degli studi di real-world evidence

Sempre più spazio agli studi nei setting di real-world per avere informazioni più complete. Ma soprattutto sempre prima, in modo da poter valutare i dati provenienti dalla “vita reale” fin dalle fasi di iniziali del percorso di sperimentazione clinica di un principio attivo.

L’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) spinge il piede sull’acceleratore per favorire la diffusione degli studi clinici di real-world evidence, al fine di ottenere informazioni più complete rispetto a quelle che derivano dai rigorosi trial clinici che portano all’approvazione dei nuovi farmaci.

“Questi dati possono supportare le valutazioni da parte dei nostri comitati sia prima di un’approvazione sia dopo”, si legge in un rapporto diffuso nelle scorse ore dalla sede di Amsterdam. L’obiettivo è quello di poter arrivare a normare l’uso degli studi di real-world evidence entro il 2025.

Studi di real-world evidence: una necessità ormai improcrastinabile

Nel documento l’ente regolatorio ha stilato un primo bilancio degli studi di real-world evidence già avviati – a seguirli il centro di coordinamento Darwin – negli ultimi due anni.

Ma più in generale l’Agenzia ha descritto tutto il lavoro che si sta svolgendo con il network delle agenzie regolatorie nazionali per supportare la diffusione di queste ricerche e l’utilizzo dei loro risultati nei processi di decision-making.

Tanto all’interno delle singole branche di specialisti (a partire dagli oncologi, ma non solo) quanto a livello di enti regolatori è ormai opinione diffusa che gli studi di real-world evidence (e di conseguenza i real-world data che ne derivano) rappresentino un tassello di cui non è più possibile fare a meno nell’epoca della medicina di precisione.

Una consapevolezza che tiene conto anche dell’interesse crescente da parte del mondo dell’industria nei confronti di dati sempre più affinati, necessari per proseguire lungo la strada della personalizzazione dei trattamenti.

Da parte dell’Ema 57 studi avviati in due anni

L’Ema ha finora avviato 57 studi clinici di real-world evidence: di cui 27 già completati. Un processo attraverso le tre strade che l’Agenzia ha scelto per poter generare dati di real-world: la piattaforma Darwin, un gruppo di data scientist e farmacoepidemiologici chiamati a interpellare i database dei singoli Paesi europei e le otto organizzazioni di ricerca e consorzi con cui sono stati stipulati accordi per commissionare studi al di fuori dell’ente.

Le ricerche concluse o in fieri – i cui dettagli sono riportati nel report in questione – hanno considerato la sicurezza di nuovi principi attivi candidati a essere utilizzati nella prima linea di trattamento, la loro modalità di somministrazione e le valutazioni epidemiologiche connesse alla malattia da trattare.

Circa un terzo degli studi in esame non ha superato la valutazione dell’Agenzia: per vincoli temporali o perché una serie di informazioni ritenute necessarie non era disponibile nelle banche dati consultabili in quel momento.

L’esperienza di Covid-19 per far crescere l’uso degli studi di real-world evidence

Se nella farmacovigilanza l’uso dei dati real-world è ormai routine, lo stesso non si può dire per le fasi di sviluppo di un nuovo farmaco.

È in questi passaggi – dalla fase 1 alla fase 3 – che secondo l’Ema “occorre compiere uno sforzo per anticipare la disponibilità di informazioni tratte dalla vita reale” e metterle al servizio degli enti regolatori.

Un processo non semplice, che richiede tempi rapidi: senza per questo andare a penalizzare la qualità delle informazioni raccolte, da cui dipende l’affidabilità delle valutazioni da parte delle agenzie. Ma che può essere affidabile e utile, come dimostra peraltro l’esperienza acquisita negli anni della pandemia nella verifica in “progress” dei dati di sicurezza ed efficacia dei vaccini e dei farmaci usati contro Covid-19.

Per rendere queste informazioni sempre più capillari e disponibili, l’Ema ritiene che “l’accesso alle fonti di dati complementari debba essere più veloce”. Così come più snella dovrebbe essere “l’identificazione dei bisogni della comunità scientifica” e più stretta “la collaborazione tra i vari decision-makers e le altre parti in causa”.