Donne e farmaci: l’Agenzia europea dei medicinali (Ema) prepara la strada per colmare il gender gap

La salute delle donne entra nell’agenda regolatoria europea con un programma strutturato di interventi.

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha riunito il 28 e 29 settembre ad Amsterdam oltre cento rappresentanti di autorità regolatorie, pazienti, professionisti sanitari, industria, mondo accademico, organizzazioni non governative e partner internazionali per fare il punto sui principali gap nella ricerca e nello sviluppo dei medicinali.

Una roadmap in dieci punti

Dal confronto è emerso un pacchetto di dieci azioni prioritarie che confluiranno nella roadmap dell’Agenzia sui medicinali per la salute delle donne. Il documento, che dovrebbe contenere obiettivi concreti, tempistiche di breve, medio e lungo periodo e indicatori per misurare i progressi, è atteso entro la fine del 2026.

“Le donne sono ancora assenti: dalla ricerca e dai dati, dalla prevenzione, dalla diagnosi e dal trattamento. Ma lo slancio per migliorare il sostegno alla salute delle donne non è mai stato così forte. Negli ultimi due giorni abbiamo visto cosa si può ottenere quando voci diverse si uniscono intorno a una causa comune”, ha dichiarato Emer Cooke, direttrice esecutiva (uscente) dell’Ema. “Faremo tesoro di questo dialogo per definire una roadmap sui medicinali per la salute delle donne che contribuirà a promuovere il progresso, in Europa e oltre”.

Donne ancora sottorappresentate nei trial

Il punto di partenza della strategia europea è un’evidenza ormai consolidata: la rappresentazione delle donne nella ricerca clinica non è sempre proporzionata alla loro presenza nella popolazione affetta dalle diverse patologie. Questo può tradursi in una base di evidenze meno solida quando si devono valutare efficacia, sicurezza e risposta ai trattamenti nelle pazienti.

Un’analisi pubblicata a giugno su Nature Communications ha esaminato 195 farmaci e 98 indicazioni approvati dalla Food and Drug Administration (Fda) tra il 2015 e il 2023, mettendo in relazione la presenza delle donne nei trial con la distribuzione della malattia tra uomini e donne. Nei 191 trial non riferiti a indicazioni sesso-specifiche, la partecipazione femminile risultava sottorappresentata nel 33,5 per cento dei casi, mentre nel 23 per cento era superiore rispetto a quanto atteso sulla base della prevalenza della patologia.

Lo stesso studio ha rilevato inoltre che la situazione non è omogenea tra le aree terapeutiche: cardiologia e malattie autoimmuni sono tra gli ambiti nei quali la limitata rappresentanza femminile è più frequente (senza evidenze di un miglioramento nel periodo considerato).

Dalla sperimentazione alla vita reale: cosa chiede l’Ema?

Il problema riguarda anche la qualità dell’informazione prodotta. Secondo una revisione pubblicata sull’American heart journal, la minore partecipazione delle donne a studi clinici condotti nell’ambito cardiovascolare limita la possibilità di individuare differenze sesso-specifiche e di produrre raccomandazioni terapeutiche adeguatamente calibrate.

L’obiettivo dell’Ema non è però soltanto aumentare il numero di donne arruolate negli studi. Il tema riguarda l’intero ciclo di sviluppo e utilizzo dei medicinali: dalla definizione delle priorità di ricerca alla generazione delle evidenze, dalla sperimentazione clinica ai dati di real-world evidence. Fino alla valutazione regolatoria e alla comunicazione di benefici, rischi e incertezze.

Fari puntati sulle diverse fasi della vita

Un capitolo specifico riguarda inoltre gravidanza e allattamento, storicamente escluse da una parte significativa della ricerca clinica. Secondo l’Organizzazione mondiale della sanità, un’analisi dei protocolli registrati nell’International clinical trials registry platform ha rilevato che soltanto il quattro per cento degli studi clinici condotti nell’ultimo decennio consentiva l’inclusione di donne in gravidanza.

L’Ema punta dunque pure a rafforzare la produzione di evidenze nelle diverse fasi della vita, includendo donne di età differenti e tenendo conto delle specificità legate a sesso e genere nella valutazione dei medicinali. Tra gli strumenti da sviluppare rientrano il ricorso ai dati epidemiologici e ai dati real-world, oltre al rafforzamento della ricerca regolatoria.

Il decalogo per la salute delle donne

Dal workshop di Amsterdam è emersa un’agenda articolata in dieci priorità. Le azioni individuate dagli stakeholder dovranno ora essere tradotte nella roadmap che l’Ema prevede di pubblicare entro la fine del 2026, insieme al report del workshop.

1. Coinvolgere pazienti e stakeholder per identificare priorità, gap di evidenza e bisogni clinici ancora insoddisfatti;

2. Sostenere la ricerca (anche attraverso finanziamenti adeguati) per colmare in modo sistematico le lacune nelle conoscenze;

3. Migliorare l’arruolamento delle donne negli studi clinici e la produzione e comunicazione di dati di alta qualità disaggregati per sesso;

4. Favorire l’inclusione di donne in gravidanza e in allattamento negli studi clinici, quando appropriato e secondo modalità eticamente e scientificamente adeguate;

5. Generare evidenze sulle donne lungo tutto il ciclo di vita, fin dalle prime fasi dello sviluppo dei medicinali;

6. Sostenere infrastrutture per la raccolta e l’analisi dei dati real-world, così da ampliare la base di evidenze disponibile dopo e oltre la sperimentazione clinica;

7. Formare la rete regolatoria europea sui temi legati alla valutazione sensibile alle differenze di sesso e genere;

8. Migliorare la comunicazione su benefici, rischi e incertezze legati all’utilizzo dei medicinali nelle donne;

9. Rafforzare la collaborazione e il coordinamento tra gli stakeholder e con le autorità regolatorie internazionali;

10. Definire risultati misurabili e indicatori chiave di performance (KPI), con un monitoraggio periodico dei progressi.