Emofilia B: Ema concede la valutazione accelerata per una terapia genica

Pubblicato il: 21 Dicembre 2021|

Una corsia preferenziale per la terapia genica contro l’emofilia B. L’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha concesso la valutazione accelerata per etranacogene dezaparvovec, trattamento sperimentale di Csl Behring che negli Stati Uniti ha già ottenuto la designazione di terapia innovativa e in Europa ha avuto accesso al sistema dei medicinali prioritari (Prime) dell’Ema.

Lo studio

La terapia genica viene valutata nello studio clinico HOPE-B di fase III. “Lo studio – spiega l’azienda in una nota – ha raggiunto l’endpoint primario di non inferiorità del tasso annualizzato di sanguinamento dopo l’espressione stabile del Fattore IX (FIX), valutato a 18 mesi dopo un’unica dose.  Ha inoltre raggiunto un endpoint secondario, dimostrando la superiorità statistica nella riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato rispetto alla terapia profilattica con FIX di baseline. Il Fattore IX è una proteina presente in natura, prodotta dal corpo, che contribuisce alla coagulazione del sangue. Lo studio ha inoltre dimostrato che etranacogene dezaparvovec è stato generalmente ben  tollerato con oltre l’80% degli eventi avversi considerato lieve nei 53 pazienti coinvolti nel follow-up a 18 mesi”.

Tappe regolatorie

L’Ema concede una valutazione accelerata quando ci si aspetta che un prodotto medicinale rivesta un importante interesse per la salute pubblica e costituisca un’innovazione terapeutica. La tempistica di valutazione ne risulta potenzialmente ridotta, una volta che la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è stata depositata e convalidata, e potrebbe essere accelerato l’accesso dei pazienti a tale terapia genica. “L’accettazione da parte di Ema di una valutazione accelerata sottolinea l’elevato bisogno clinico di un trattamento a lungo termine per i pazienti affetti da Emofila B”, commenta Oliver Schmitt, general manager di Csl Behring. L’azienda pianifica di presentare le domande di legge per l’approvazione all’immissione in commercio di etranacogene dezaparvovec nell’Unione Europea e negli Stati Uniti nel corso della prima metà del 2022.

Tag: CSL Behring / emofilia B / terapia genica /

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