Emoglobinuria parossistica notturna, da Aifa via libera alla rimborsabilità per ravulizumab

Pubblicato il: 25 Gennaio 2022|

L’agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da amoglobinuria parossistica notturna (Epn) con emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia. L’uso del farmaco, sviluppato da Alexion Pharma (parte di Astrazeneca), è approvato anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle di eculizumab, con infusioni ogni otto settimane rispetto a quelle ogni due settimane.

La malattia

“Siamo di fronte a una malattia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui la malattia si diagnostica per essere gestita in modo appropriato”, ha dichiarato Simona Sica, direttore Uoc ematologia e trapianto di cellule staminali – Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli IRCCS UCSC di Roma.

L’Epn è una malattia del sangue ultra-rara e debilitante, caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio di coaguli di sangue (trombosi), che possono verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura. Può colpire uomini e donne di tutte le razze, origini ed età senza preavviso, con un’età media di insorgenza intorno ai trent’anni. L’Epn spesso non si riconosce, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a più di cinque anni. La prognosi della Epn può essere scarsa in molti casi, quindi una diagnosi tempestiva e accurata – oltre a un trattamento appropriato – è fondamentale per migliorare i risultati dei pazienti.

“Tutto ciò che può migliorare la qualità di vita delle persone affette da emoglobinuria parossistica notturna ci fa piacere”, – ha affermato il  Sergio Ferini Strambi, Presidente dell’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna.

Come agisce il farmaco

Ravulizumab agisce bloccando la proteina C5, elemento della cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo che nell’EPN è attivata in modo incontrollato. L’azione di ravulizumab si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni ed elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.

 Oggi i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l’emolisi in modo estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta un’infusione ogni due settimane, che può essere un impegno importante per i pazienti e i caregiver. Avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con EPN”, ha dichiarato la Wilma Barcellini, Dirigente Medico di I livello, Responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.

Gli studi

 L’approvazione dell’Aifa si basa sulla valutazione di una presentazione clinica ed economica completa da parte di Alexion, nonché sulle prove fornite dagli esperti clinici. In seguito al parere della Commissione tecnico-scientifica dell’Aifa, la determina di riclassificazione ai fini della rimborsabilità del medicinale per uso umano ravulizumab è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale del 5 gennaio 2022 secondo i criteri di eleggibilità e appropriatezza riportati nella documentazione disponibile sul sito istituzionale dell’Agenzia.

“Siamo orgogliosi di aver raggiunto questo traguardo importante. La rimborsabilità di ravulizumab rappresenta per noi la realizzazione di ciò per cui lavoriamo ogni giorno: trasformare la vita delle persone affette da malattie rare e disturbi invalidanti, come l’emoglobinuria parossistica notturna”, ha affermato Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Siamo convinti che ravulizumab abbia le potenzialità per diventare il nuovo standard di cura per il trattamento di questa patologia, perché grande è il beneficio che questo trattamento rivoluzionario può portare in termini di qualità di vita dei pazienti e di chi se ne prende cura”.

Tag: Aifa / rimborsabilità farmaci /

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