Fda punta a ridurre l’uso dei test sugli animali: nuova bozza di linee guida per i farmaci oncologici

La Food and Drug Administration (Fda) compie un nuovo passo verso la riduzione della sperimentazione animale nello sviluppo dei medicinali. L’agenzia statunitense ha pubblicato una bozza di linee guida destinata ai produttori di farmaci oncologici, con l’obiettivo di eliminare studi preclinici ritenuti non necessari e favorire approcci alternativi più mirati.

Il provvedimento si inserisce nella più ampia strategia con cui la Fda sta cercando di ripensare lo sviluppo preclinico dei medicinali, riducendo progressivamente il ricorso alla sperimentazione animale e promuovendo l’adozione di tecnologie innovative.

Una direzione che negli ultimi anni ha acquisito sempre maggiore rilevanza, sia per ragioni etiche sia per la crescente disponibilità di strumenti in grado di fornire dati più predittivi per l’uomo rispetto ai modelli animali tradizionali.

Cosa prevede la nuova bozza di linee guida

La bozza interessa i produttori di farmaci oncologici di ultima generazione. Secondo la Fda, in numerosi casi i tradizionali programmi di valutazione tossicologica possono essere semplificati senza compromettere la capacità di identificare eventuali rischi per i pazienti.

L’agenzia propone infatti di limitare o eliminare studi considerati ridondanti quando il meccanismo d’azione del farmaco e le evidenze disponibili consentono già una valutazione adeguata della sicurezza. Tra le opzioni contemplate figurano l’utilizzo di una sola specie animale invece di due, il ricorso esclusivo a modelli roditori in specifiche circostanze e (in alcuni casi) la sostituzione di studi prolungati sui primati non umani con un approccio basato sul peso complessivo delle evidenze scientifiche disponibili.

Secondo la Fda, questi cambiamenti potrebbero contribuire a ridurre tempi e costi di sviluppo, accelerando l’arrivo di nuove terapie oncologiche ai pazienti senza abbassare gli standard richiesti per l’autorizzazione dei medicinali.

Un percorso iniziato da lontano con l’Fda modernization Act 2.0

La svolta affonda le proprie radici nel 2022, quando negli Stati Uniti venne approvato l’Fda Modernization Act 2.0. La legge eliminò l’obbligo normativo di effettuare test sugli animali prima dell’avvio degli studi clinici per i nuovi farmaci, aprendo formalmente la strada all’utilizzo di metodologie alternative.

Il provvedimento non ha abolito la sperimentazione animale, che continua a rappresentare uno strumento importante in molti programmi di sviluppo, ma ha introdotto un principio destinato a modificare profondamente l’approccio regolatorio: gli animali non devono più essere considerati l’unica fonte accettabile di evidenze precliniche.

Da allora la Fda ha progressivamente costruito un quadro normativo e scientifico volto a favorire l’impiego di tecnologie innovative, definendo criteri e procedure per la loro accettazione nei dossier regolatori.

Le Nuove metodologie di approccio (Nam)

Al centro di questa strategia vi sono le nuove metodologie di approccio (Nam), un insieme di strumenti che comprende modelli computazionali, sistemi basati sull’intelligenza artificiale, organoidi derivati da cellule umane, piattaforme organ-on-chip e altre tecnologie avanzate.

L’obiettivo è migliorare la capacità di prevedere come un farmaco si comporterà nell’uomo, superando alcuni limiti intrinseci dei modelli animali. Nonostante il loro ruolo storico nello sviluppo dei medicinali, infatti, gli animali non sempre riproducono fedelmente la fisiologia e la patologia umane, contribuendo all’elevato tasso di insuccesso che ancora caratterizza molte sperimentazioni cliniche.

Secondo i sostenitori delle Nam, l’utilizzo di modelli biologicamente più vicini all’uomo potrebbe aumentare la qualità delle informazioni raccolte nelle fasi iniziali dello sviluppo e ridurre il numero di candidati farmaci destinati a fallire nelle sperimentazioni cliniche.

Il piano della Fda per ridurre i test sugli animali

La nuova bozza rappresenta dunque l’ultimo tassello di una strategia che ha conosciuto una forte accelerazione negli ultimi due anni.

Nell’aprile 2025 la Fda aveva annunciato un piano volto a ridurre progressivamente il ricorso agli animali nello sviluppo di anticorpi monoclonali e di altre categorie di farmaci. In quell’occasione l’agenzia aveva indicato come prioritarie le evidenze generate attraverso modelli computazionali avanzati, strumenti di intelligenza artificiale e sistemi basati su cellule e tessuti umani.

L’iniziativa aveva suscitato grande interesse nell’industria farmaceutica, perché prospettava percorsi di sviluppo più rapidi e meno onerosi dal punto di vista economico, mantenendo al contempo elevati standard di sicurezza.

Dalle linee guida sulle Nam alla riduzione degli studi sui primati

Nel corso del 2025 e del 2026 l’Fda ha compiuto ulteriori passi in questa direzione.

Tra questi figura la pubblicazione di documenti dedicati alla validazione delle Nam, con indicazioni operative per dimostrare l’affidabilità scientifica delle metodologie alternative. L’obiettivo è consentire alle aziende di utilizzare sempre più frequentemente dati ottenuti da organoidi, modelli in silico e piattaforme organ-on-chip come supporto alle richieste regolatorie.

Parallelamente, l’agenzia ha lavorato per ridurre il ricorso ai primati non umani, tradizionalmente impiegati soprattutto nello sviluppo degli anticorpi monoclonali. Una delle iniziative più significative riguarda proprio la possibilità di limitare o eliminare studi tossicologici di lunga durata considerati scarsamente informativi alla luce delle conoscenze accumulate negli ultimi anni.

Le implicazioni per l’industria farmaceutica

Per le aziende farmaceutiche, la progressiva riduzione degli studi animali potrebbe tradursi in programmi di sviluppo più efficienti. Minori costi, tempistiche più brevi e una migliore selezione dei candidati farmaci sono tra i principali vantaggi attesi.

Resta tuttavia aperta la questione della validazione scientifica e regolatoria delle metodologie alternative. Le Nam dovranno dimostrare di essere sufficientemente robuste, riproducibili e accettate a livello internazionale affinché possano sostituire in modo sistematico alcuni test tradizionali.

In questo contesto, le decisioni della Fda sono osservate con attenzione da tutte le principali autorità regolatorie mondiali, a partire dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema), impegnata a sua volta nella promozione del principio delle 3R (replacement, reduction, refinement) che mira a sostituire, ridurre e perfezionare l’utilizzo degli animali nella ricerca.