Fda, ok a terapia genica (da 3 milioni) per trattare l’adrenoleucodistrofia cerebrale

adrenoleucodistrofia cerebrale
Pubblicato il: 20 Settembre 2022|

La Food and drug administration ha concesso l’approvazione accelerata per una terapia genica a base di elivaldogene autotemcel (nome commerciale Skysona e sviluppata dall’americana Blue bird bio), per rallentare alla progressione della disfunzione neurologica nei ragazzi 4-17 anni di età con adrenoleucodistrofia cerebrale attiva (Cald). La terapia potrebbe essere disponibile entro la fine del 2022, a un costo di acquisizione all’ingrosso di tre milioni di dollari (negli Stati Uniti. In Europa non è stato trovato l’accordo proprio a causa dell’elevato costo della terapia).

La malattia

La Cald è una malattia neurodegenerativa rara, progressiva che colpisce principalmente i ragazzi e provoca un declino neurologico irreversibile e devastante, comprese gravi disabilità funzionali come perdita di comunicazione, cecità corticale, necessità di alimentazione tramite sondino, incontinenza totale, dipendenza dalla sedia a rotelle o completa perdita di movimento volontario. Quasi la metà dei pazienti che non ricevono il trattamento muore entro cinque anni dall’esordio dei sintomi. Prima dell’approvazione del trattamento con elivaldogene autotemcel, le opzioni efficaci erano limitate al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT), che è associato al rischio di gravi complicazioni potenziali, inclusa la morte, che possono aumentare drasticamente nei pazienti senza un antigene leucocitario umano (Hla) donatore abbinato

“I bambini con Cald e le loro famiglie sono stati al centro della missione di bluebird da quando l’azienda è stata fondata più di un decennio fa”, ha affermato Andrew Obenshain, amministratore delegato di bluebird bio. “Per la comunità Ald, questa tanto attesa approvazione rappresenta una speranza significativa e offre alle famiglie una nuova opzione dove, per molti, non c’era”.

Le condizioni per l’approvazione

Come condizione dell’approvazione accelerata della terapia, Bluebird ha accettato di fornire dati clinici di conferma a lungo termine alla Fda, l’azienda prevede che ciò includerà i dati dello studio di follow-up a lungo termine in corso (LTF-304), che segue i pazienti trattati negli studi clinici per 15 anni, e dai pazienti trattati commercialmente.

Tag: Bluebird Bio / Fda /

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