La voce dei pazienti nei processi approvativi dei famaci: dibattito a Roma

Integrare la voce del paziente nei processi regolatori. Questo l’argomento centrale del workshop “La prospettiva del paziente nel sistema regolatorio e di accesso” ideato da Dephaforum, in programma l’8 luglio 2026 a Roma, presso lo Starhotels Metropole, a partire dalle ore 9.45. L’integrazione strutturata della prospettiva del paziente nei processi regolatori e nelle fasi decisionali sta diventando un elemento chiave nella definizione dei percorsi di accesso dei farmaci.

Il workshop segue la prima edizione del Forum Pazienti che si è svolta a Milano lo scorso anno: un percorso di approfondimento dedicato al ruolo delle evidenze generate dai pazienti nei processi regolatori e di accesso, con l’obiettivo di creare uno spazio di confronto pubblico tra istituzioni, accademia, industria e associazioni dei pazienti stessi.

La direzione scientifica del workshop è affidata a Giuliano Buzzetti (Dephaforum) e Claudio Jommi, (Università del Piemonte Orientale) e si avvale del contributo attivo, fin dalle fasi di progettazione,  di Cittadinanzattiva, F.A.V.O. e UNIAMO.

Evidenze dei pazienti: un tassello sempre più strategico

L’attenzione è rivolta in particolare alla necessità di definire standard metodologici condivisi, superare la frammentazione delle pratiche e rendere più omogeneo e strutturato l’utilizzo delle evidenze dei pazienti nei percorsi regolatori e di accesso, anche alla luce delle evoluzioni in corso a livello europeo.

Due tavole rotonde multidisciplinari per affrontare i nodi metodologici e operativi

La prima sarà dedicata ai Patient-reported experience measures (PREMs), con un focus sugli aspetti metodologici legati alla raccolta, validazione e interpretazione delle esperienze dei pazienti. L’obiettivo è individuare criteri condivisi che consentano un impiego più sistematico di queste informazioni nei processi regolatori, valorizzando anche il ruolo delle Regioni.

La seconda approfondirà i Patient-reported outcome measures (PROMs) e PREMs alla luce delle esperienze internazionali, con l’intento di delineare requisiti minimi e modalità operative per un loro utilizzo più efficace. Il confronto riguarderà in particolare il contributo dei PROMs nella valutazione del valore terapeutico aggiunto e quello dei PREMs nella definizione del valore non terapeutico, elementi sempre più rilevanti nelle decisioni di Aifa e nelle politiche regionali.

Il programma è consultabile a questo link.

Verso un sistema più coerente e inclusivo

Il workshop si configura, quindi, come un momento di confronto pragmatico e aperto, rivolto a tutti gli attori impegnati nel rendere il percorso di accesso alle terapie più inclusivo e fondato su evidenze affidabili, solide e adeguatamente contestualizzate. L’evento è realizzato grazie al supporto non condizionante di AOP Health, Argenx, Blueprint Medicines, Daiichi Sankyo, Novartis, Sanofi e Servier.