Lipodistrofia, via libera dalla Commissione europea per metreleptin

Aegerion Pharmaceuticals ha annunciato di aver ottenuto dalla Commissione europea l’autorizzazione all’immissione in commercio per metreleptin contro la lipodistrofia. Il farmaco è approvato ad integrazione della dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia.

L’approvazione e nuovi approcci terapeutici

Stephen O’Rahilly, dell’Addenbrooke’s Hospital di Cambridge, ha dichiarato: “La lipodistrofia è una malattia rara che, a causa della sua natura complessa, richiede un trattamento molto specialistico. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia”. Le opzioni di trattamento finora disponibili, secondo Rebecca Sanders, fondatrice e presidente di Lipodystrophy Uk “erano limitate, rivolte solo ad alcune delle complicanze di questa condizione”.

La patologia

La lipodistrofia, che può essere generalizzata (Gl) o parziale (Pl), è una malattia incurabile ed estremamente rara. Impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo. A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave. Se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi. A livello mondiale ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione.