Mai più senza pazienti, così l’Ema valorizza il ruolo delle persone

Ema
Pubblicato il: 7 Settembre 2022|

Marco GrecoMarco Greco, avvocato, è rappresentante dei pazienti nel management board dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) al secondo mandato. “Ibd patient” da quando era adolescente, è stato anche rappresentante dei pazienti al Pharmacovigilance risk assessment committee dell’Ema (Prac) per sei anni. Da otto è presidente dello European patients’ forum e in passato ha presieduto anche l’European federation for crohns’ and ulcerative colitis associations (Efcca). Collabora con l’European Liver Patients’ Association (Elpa). AboutPharma lo ha intervistato.

Che cosa fanno i rappresentanti dei pazienti nell’Ema?

I pazienti, oggi, svolgono per l’Agenzia un ruolo essenziale, non fungibile e, sempre di più, “centrale” nelle procedure regolatorie. Il loro compito, mai banale, è quello di portare nell’ambito delle diverse procedure e dei diversi comitati, la loro esperienza, il loro vissuto, la loro percezione del rischio, le loro priorità: insomma fare incontrare scienza e vita reale. Sembra ambizioso e poco concreto. È vero l’opposto: l’impatto del paziente è oggi l’elemento che moltiplica il valore della procedura regolatoria. E questo Ema l’ha capito con molto anticipo, assecondando le richieste in tal senso delle associazioni e, soprattutto, supportando in modo proattivo il loro inserimento, favorendo la comprensione dei meccanismi, dei tecnicismi, delle apparenti complessità.

Non c’è il rischio che un paziente non sufficientemente “esperto” non possa dare un contributo concreto sotto il profilo scientifico o, ancora, che porti nella procedura una variabile “emotiva”?

Falsi miti. Del resto al paziente non si chiede di essere un farmacologo ma di portare la propria esperienza di persona-paziente e quella dei pazienti che rappresenta (in questo le associazioni sono un “collettore esperienziale” eccezionale). E poi siamo sicuri che un certo tipo di emotività non serva ad umanizzare le procedure, a renderle più vicine al vissuto del paziente, alle sue reali necessità? Certo, si tratta di cambiare completamente i paradigmi cui ci si era abituati per decenni, ma il valore del tentativo di rendere il paziente nuovamente una persona e non una percentuale, è assoluto. E poi, mi permetta la provocazione: ormai si parla di personalized medicine, di medicina di precisione, come possiamo pensare di non ascoltare il paziente?

In che modo e in quale momento i pazienti supportano il processo decisionale dell’Agenzia?

I pazienti “entrano” nell’attività di Ema in differenti momenti e contesti. Alcuni partecipano ai comitati, quali Prac o Pediatric committe (Pdco). Altri possono essere sentiti nel corso di una specifica procedura, e in differenti fasi: tanto nella pre-marketing authorization che nella valutazione successiva, ad esempio nella rivalutazione del farmaco a fronte di un alert. Altri ancora partecipano al Patients’ Consumer Workin Party (Pcwp), ovvero il comitato che riunisce i rappresentanti delle associazioni di pazienti. È proprio per il tramite del Pcwp che le associazioni riescono maggiormente a essere propositive nello sviluppo delle policy di più ampio respiro. E poi, naturalmente, c’è il caso delle cosiddette “public hearing”, in cui Ema apre letteralmente le proprie “porte” al pubblico. Un segnale fortissimo, questo, che pone l’Agenzia all’avanguardia a livello mondiale rispetto alle altre agenzie regolatorie e anche rispetto a quelle europee, sotto il profilo della trasparenza. Tengo molto a questo “istituto”, perché ho avuto la possibilità di vederne la creazione, la gestazione e le prime applicazioni dall’interno. E credo sia doveroso qui, ringraziare Guido Rasi, che si è speso moltissimo perché tutto ciò divenisse realtà in tempi relativamente rapidi.

I pazienti partecipano proattivamente o su richiesta?

In entrambe le modalità. Nel corso delle procedure è di solito Ema che chiede ai pazienti (associazioni o, in alcuni casi, singolo paziente) di partecipare alla procedura esprimendo il proprio punto di vista. Ma, specie nei casi di procedure particolari, sono i pazienti a contattare Ema, talora chiedendo di essere ascoltati. Fino all’ipotesi della cosiddetta public hearing: che è ovviamente una soluzione eccezionale, ma che ha definitivamente reso evidente quanto il punto di vista dei pazienti serva ad Ema e sia da questa ultima tenuto in alta considerazione. Sulla produttività evidenzio un dato importante che riguarda il numero di queries ricevute nel 2021 da Ema: il 2% arriva dalle università, il 12% dagli healthcare professionals, il 78% dai pazienti e dalle associazioni.

Nel concreto qual è il valore aggiunto del contributo dei pazienti?

Ho già risposto poco fa ma mi permetta di aggiungere una cosa: quello che un’agenzia regolatoria fa impatta enormemente sulle vite dei pazienti e dei cittadini. E tutti prima o poi diventiamo pazienti. Ripeto: è impensabile che non si ascoltino i pazienti. Certo, so bene che c’è ancora moltissimo scetticismo. Le racconto un esempio che uso spesso quando mi fanno questa domanda in occasione di congressi: mi è capitato di essere coinvolto in una procedura in cui tutti erano esperti ai massimi livelli del farmaco di cui si parlava. Nessuno di loro, però, aveva mai potuto provare il device nella pratica di chi lo usa tutti i giorni, tranne i due rappresentanti dei pazienti che, da subito, hanno spinto perché si controllasse la modalità di erogazione, su cui tanti in associazione avevano lamentato problemi. Alla fine della procedura, guarda caso, è emerso che il problema era sul device. Non è una critica agli esperti: ma qui si tratta di fare convergere skills diverse per un unico scopo, che è la sicurezza dei pazienti.

Qual è il peso reale dei pazienti in termini di numero di rappresentanti nei board/comitati?

Quando partecipano ai comitati (o al Management Board) esprimono un voto, esattamente come una agenzia nazionale. Per essere chiari: il rappresentante dei pazienti nel Prac ha un voto, esattamente come Aifa. La difficoltà per il paziente coinvolto, è quella di rappresentare le diverse istanze della comunità dei pazienti, che possono anche essere assai dissimili (la public hearing sul sodium valproate lo ha mostrato benissimo).

Quando invece il paziente è coinvolto in una specifica procedura come esperto, in quel caso esprime il proprio punto di vista come gli altri. Qui non è tanto una questione di “voto”, ma di peso dato alle istanze o al punto di vista “pratico e concreto” dato dal paziente. E nella mia esperienza ho visto baricentri spostarsi, indicazioni sui clinical trials essere modificate, posizioni mutare. Certo, non avviene sempre, ma avviene. Stiamo parlando (dato ante-Covid) di un numero complessivo di circa 750 pazienti coinvolti.

In quali board/comitati sono presenti i pazienti?

In quasi tutti, ad eccezione di alcuni. Il caso più rilevante è il Chmp. Il problema però, allo stato, non è nella volontà dell’agenzia di estendere la partecipazione dei pazienti, quanto normativo. Ci deve, insomma, pensare il legislatore europeo.

Quali e quante associazioni pazienti sono rappresentate in Ema?

Circa una cinquantina nel Pcwp. Ma il numero sale di molto quando si ragiona in termini di singole procedure.

Secondo quali criteri? (es. paese di appartenenza, aree terapeutiche etc.)

Per il Pcwp l’associazione deve dimostrare rappresentatività (quindi essere almeno “europea”) e di trasparenza. I requisiti sono stringenti. Passato questo vaglio, si tiene ovviamente conto delle aree terapeutiche. Queste ultime, invece, sempre insieme alla trasparenza ed indipendenza, diventano essenziali nelle singole procedure. Caso a parte è poi il Management Board, o la rappresentanza nei singoli comitati: lì è la Commissione Europea a nominare il rappresentante, tenendo conto di molti fattori (es. associazioni di c.d. “terzo livello”, esperienza del futuro rappresentante, background accademico, leadership skills), oltre a quelli sopra indicati che possono anche mutare nel tempo.

Sono compresi anche singoli pazienti esperti? Per il singolo paziente è Ema, sostanzialmente, a decidere valutando l’esperienza del paziente, il background, ma soprattutto l’esperienza concreta che può portare. Di solito il primo passo è chiedere all’associazione europea di riferimento di indicare un paziente esperto su quella specifica tematica. In alcuni casi particolari il singolo paziente può chiedere di essere sentito. Anche in questo caso si valuta l’apporto che lo stesso può dare (es. se il paziente ha esperienza diretta di quella particolare reazione avversa). Inoltre Ema offre percorsi formativi aperti alle associazioni e ai pazienti. Parteciparvi è importante.

Alcuni di noi, infine, lavorano con Ema da un decennio e sono costantemente monitorati e supportati. La patients’ engagement unit di Ema, lo dico per esperienza diretta, è di altissimo livello. Infine, ci tengo a dirlo: la costante presenza del direttore generale e dei vertici di Ema agli eventi aperti ai pazienti è un segnale potente.

Associazioni e/o pazienti esperti come garantiscono l’assenza di conflitti di interessi?

Il controllo di Ema sulle Declaration of Interest è, mi creda, asfissiante. Ed è giusto così. Le verifiche non mancano e sono severe. Al punto che sta diventando sempre più complesso trovare pazienti che rientrino nei requisiti. Questo perché anche l’industria si sta sempre più avvalendo di pazienti esperti. Ma la consulenza all’industria è totalmente incompatibile con ogni possibile ruolo in Ema. Con un dato che qui è rilevante: l’industria si sta aprendo rapidamente ai compensi per l’attività consulenziale.

Chi sostiene le loro spese in ambito Ema e vi sono compensi?

Ema rimborsa direttamente il paziente e l’associazione. Se il paziente non lavora per l’associazione, né per altro stakeholder, la diaria è raddoppiata, come compensazione per la giornata lavorativa che il paziente dedica all’Agenzia.

Le associazioni dei pazienti possono/ potrebbero partecipare alla generazione di dati utili ai trial clinici e alla farmacovigilanza. Secondo quali modalità (es. Patient Report Outcome) e regole d’ingaggio (es. remunerazione)?

Dovremmo fare una intervista solo su questi aspetti. La risposta sintetica è sì: potrebbero e dovrebbero farlo. Anzi “decisamente sì”. Ovviamente a certe condizioni. Il tema della remunerazione del paziente, infine, è spinoso e controverso, ma non irrisolvibile. Ci stiamo lavorando.

Tag: Ema / European federation for crohns / European liver patients association / patient consumer workin party / pharmacovigilance risk assessment commitee associations /

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