Malattia di Pompe, via libera europeo all’uso di avalglucosidasi alfa come nuovo potenziale standard di cura

malattia di pompe
Pubblicato il: 28 Giugno 2022|

La Commissione Europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio per avalglucosidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (Ert) per il trattamento a lungo termine della malattia di Pompe sia a esordio tardivo che infantile, una malattia muscolare rara, progressiva e debilitante.

Nuova opzione di trattamento

Benedikt Schoser, professore al Friedrich-Baur-Institut, dipartimento di neurologia, Ludwig-Maximilians-University Munich ha commentato: “L’approvazione di avalglucosidasi alfa in Europa per il trattamento della malattia di Pompe è supportata da un corpus di prove che mostrano miglioramenti clinicamente significativi che possono influire sulla qualità della vita. Il beneficio clinico dimostrato e l’innovazione molecolare del farmaco offrono una nuova opzione di trattamento per le persone che vivono con la malattia di Pompe che continuano ad affrontare bisogni insoddisfatti”.

Le conseguenze

La malattia di Pompe può presentarsi come malattia a esordio infantile (Iopd), la forma più grave, o malattia a esordio tardivo (Lopd), che danneggia progressivamente i muscoli nel tempo. Se non trattata, la Iopd può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, mentre le persone con Lopd possono richiedere la ventilazione meccanica per favorire la respirazione o una sedia a rotelle per favorire la mobilità con il progredire della malattia.
Al momento, il farmaco sviluppato da Sanofi è approvato in più mercati in tutto il mondo tra cui Unione Europea, Stati Uniti, Giappone, Canada, Svizzera, Australia, Brasile, Taiwan e gli Emirati Arabi Uniti.

No europeo a Nas e Omp

Nel novembre 2021, Sanofi ha annunciato che, nell’ambito della revisione del farmaco da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema), il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha emesso un parere secondo cui la terapia non si qualifica come una nuova sostanza attiva (Nas). Nell’aprile 2022, il comitato per i medicinali orfani (Comp) ha raccomandato anche la rimozione di avalglucosidasi alfa dal registro comunitario dei medicinali orfani (Omp).

La versione di Sanofi

Sanofi, riporta una nota della multinazionale farmaceutica, è in disaccordo con entrambe le opinioni e ritiene che queste conclusioni siano il risultato di un’interpretazione erronea e molto restrittiva dei principi Nas e Omp che dimostrano innovazione molecolare e beneficio clinico. Bill Sibol, vicepresidente esecutivo, Specialty Care, Sanofi ha commentato: “Da oltre due decenni collaboriamo con la comunità e sfruttiamo la nostra esperienza scientifica per migliorare l’assistenza alle persone affette dalla malattia di Pompe. Crediamo fermamente nei significativi benefici clinici di questo medicinale come nuovo standard di cura e lavoreremo sodo per garantire il più ampio accesso possibile in Europa nonostante il mancato riconoscimento da parte della Commissione europea delle designazioni Nas e Omp”.

Tag: Agenzia Europea per i Medicinali / Commissione europea / Ema / sanofi /

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