Mieloma multiplo, Fda concede la designazione “breakthrough therapy” per talquetamab

mieloma multiplo
Pubblicato il: 30 Giugno 2022|

La Food and drug administration ha dato ha concesso la designazione “breaktrough therapy” (Btd) per al farmaco talquetamab, sviluppato da Janssen, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario. La terapia, si legge in una nota diffusa da Janssen, è rivolta a coloro che hanno ricevuto in precedenza almeno 4 linee terapeutiche, tra cui un inibitore del proteasoma (agente immunomodulatore) e un anticorpo anti CD-38.

Il farmaco

Talquetamab è un anticorpo bispecifico di reindirizzamento dei linfociti T sperimentale, pronto all’uso, mirato sia a GPRC5D, un nuovo bersaglio farmacologico, su cellule di mieloma multiplo che CD3 su cellule T. Tale distizione, si legge nella nota, segue la designazione Prime (PRIority MEdicines) rilasciata dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) il 29 gennaio 2021 e una designazione di farmaco orfano (Odd) dalla Fda il 3 maggio 2021.

Alla ricerca di nuovi target

“Tale designazione di terapia rivoluzionaria segna un passo importante nello sviluppo continuo di talquetamab, un attivatore anticorpale bispecifico delle cellule T di prima classe che utilizza GPRC5D, un nuovo bersaglio per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario”, ha affermato Sen Zhuang, vicepresidente, ricerca e sviluppo di Janssen research & development. “Nonostante le terapie disponibili per i pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario, sono necessari nuovi target e trattamenti a causa dell’eterogeneità della malattia, che può influire sulla risposta del paziente al trattamento”.

Lo studio

La designazione di terapia innovativa è supportata dai dati dello studio di fase 1/2, MonumenTAL-1, primo studio nell’uomo con aumento della dose di talquetamab (Fase 1: NCT03399799; Fase 2: NCT04634552) per il trattamento di pazienti fortemente pretrattati con recidiva o mieloma multiplo refrattario. I dati di tale studio sono stati presentati nel corso del congresso annuale della European hematology association (Eha) e all’incontro annuale dell’American society of clinical oncology (Asco) del 2022.

Btd, cosa prevede

Con la designazione Btd, la Fda permette di accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di un medicinale sperimentale destinato a trattare una condizione grave o pericolosa per la vita, basandosi su prove cliniche preliminari che dimostrano che il farmaco può avere un miglioramento sostanziale in almeno un endpoint clinicamente significativo rispetto a terapia disponibile.

Tag: Asco / Ema / Food and Drug Administration / Janssen /

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