Neuromielite ottica, la Commissione Ue dà l’ok all’immissione in commercio di inebilizumab

neuromielite ottica
Pubblicato il: 2 Maggio 2022|

La Commissione europea approva l’uso di inebilizumab di Horizon Therapeutics come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (Nmosd) sieropositivi alle immunoglobuline G anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG+), a seguito del parere positivo adottato dal Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali, lo scorso 11 novembre. L’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata è valida in tutti gli Stati membri dell’Ue, comprese Islanda, Liechtenstein e Norvegia, e deve essere seguita dall’approvazione nei singoli Paesi.

La neuromielite ottica

La Nmosd è un termine unificante per la neuromielite ottica (Nmo) e le sindromi correlate. Si tratta di una malattia autoimmune fortemente debilitante caratterizzata da attacchi gravi e ricorrenti al sistema nervoso centrale che possono provocare cecità, paralisi e morte. In Europa, si stima che almeno 7.300 persone siano affette da Nmosd e che circa l’80% di queste siano AQP4-IgG+. Ogni anno, la malattia viene diagnosticata a circa 370 nuovi pazienti nell’area del Vecchio Continente. A livello globale, la diffusione è di circa 0,5-4 ogni centomila persone e le donne hanno una probabilità nove volte superiore di essere colpite rispetto agli uomini. Anche un singolo attacco di Nmosd può causare danni significativi e irreversibili con peggioramenti progressivi in quelli successivi. Questi danni sono causati quando i linfociti B che esprimono CD19+ (plasmablasti e alcune plasmacellule) secernono AQP4-IgG, innescando una reazione autoimmune crescente.

La deplezione dei linfociti B

La deplezione dei linfociti B CD19+ si è dimostrata efficace nell’arrestare l’infiammazione, la formazione di lesioni e la perdita degli astrociti. Inebilizumab provoca la deplezione mirata dei linfociti B CD19 ampia, profonda e duratura prevenendo gli attacchi successivi. Il mantenimento della deplezione dei linfociti B e la prevenzione degli attacchi sono fondamentali per limitare la disabilità cumulativa nella Nmosd.

Nuova opzione di trattamento mirata

“La Nmosd è una malattia devastante caratterizzata da attacchi imprevedibili, danni cumulativi, spesso irreversibili con la potenziale perdita della vista e della funzione motoria che determina una profonda incertezza per lo stato di salute dei pazienti – ha affermato Vikram Karnani, vicepresidente esecutivo e presidente internazionale di Horizon Therapeutics -. L’approvazione ottenuta per inebilizumab segna una pietra miliare significativa per i pazienti europei e per Horizon Therapeutics, mettendo a disposizione delle persone affette da Nmosd una nuova opzione di trattamento mirata. Mentre continuiamo la nostra espansione globale, rimaniamo concentrati per rendere disponibili farmaci innovativi alle persone che convivono con malattie gravi. Negli uffici e negli impianti di produzione collocati in quattro continenti offriamo un impatto che va ben oltre i nostri farmaci”.

Lo studio clinico

Nello studio clinico pivotale N-MOmentum, il più grande studio su Nmosd svolto fino ad oggi, inebilizumab ha dimostrato una significativa riduzione del rischio di attacco con soltanto due infusioni l’anno, dopo le dosi di carico iniziali. Inoltre, l’89% dei pazienti nel gruppo AQP4-IgG+ non ha manifestato recidive nei sei mesi successivi al trattamento e oltre l’83% dei pazienti in trattamento non ha manifestato attacchi per almeno quattro anni. Nello studio N-MOmentum, inebilizumab ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole: le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% dei pazienti trattati con inebilizumab e in percentuale maggiore rispetto al placebo) sono state infezioni delle vie urinarie e artralgia. Durante la sperimentazione, la conta dei linfociti B è stata determinata utilizzando citometria a flusso ad alta risoluzione (acquisita come cellule/μL). L’attività della malattia è stata misurata utilizzando la frequenza annualizzata di attacchi (AAR) e il numero di lesioni T2 nuove o ingrossate nel cervello o nella colonna vertebrale. Poiché é stata dimostrata un’efficacia superiore nel braccio di trattamento con inebilizumab rispetto al braccio placebo, lo studio N-MOmentum è stato interrotto in anticipo su raccomandazione del Comitato indipendente di monitoraggio dei dati.

Tag: Horizon Therapeutics / inebilizumab / linfociti B CD19 / Nmosd /

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