Usa: nel 2015 l’Fda ha approvato 45 farmaci innovativi, quasi la metà per malattie rare

sclerosi multipla
Pubblicato il: 8 Gennaio 2016|

Quarantacinque farmaci innovativi autorizzati nel 2015, di cui 21 finalizzati al trattamento delle malattie rare e 16 classificati come “first-in-class”. Sono i numeri principali dell’attività regolatoria della statunitense Food and Drug Administration (Fda) nel 2015, riassunti come ogni anno in un report che illustra il lavoro del Centro per la valutazione dei farmaci e della ricerca (CDER) dell’agenzia.
Le novità principali sono state sintetizzate anche sul portale dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). “Ogni anno il Cder dell’Fda – spiega l’Aifa –  approva centinaia di nuovi farmaci, molti dei quali sono varianti di prodotti già esistenti, basti pensare alle nuove forme di dosaggio di prodotti già approvati o all’immissione in commercio di farmaci equivalenti in seguito alla scadenza della copertura brevettuale. I 45 nuovi farmaci cui fa riferimento l’Fda rientrano in un sottoinsieme più ristretto di quello delle nuove autorizzazioni, in quanto si tratta di medicinali che offrono una risposta a esigenze mediche non precedentemente soddisfatte o che contribuiscono a far progredire in maniera significativa l’offerta terapeutica per i pazienti e la salute pubblica in generale”.
Molti dei 45 farmaci approvati nel 2015 – prosegue l’agenzia – sono caratterizzati da un alto potenziale in termini di impatto sulla qualità delle terapie: “Ben 16 dei 45 innovativi autorizzati nel 2015 (ovvero il 36%) sono stati approvati come “first-in-class”, un ulteriore indicatore del carattere di innovatività di un farmaco. Questi medicinali presentano spesso meccanismi di azione diversi da quelli delle terapie esistenti sul mercato. L’alto tasso di approvazione di “first-in-class” indica che il gruppo di innovativi autorizzati nel 2015 è composto da molti farmaci di questo tipo”. Secondo l’Fda tra i farmaci degni di nota in questo gruppo rientrano: Bridion, per l’inversione del blocco neuromuscolare indotto da alcuni tipi di anestesia; Ibrance, per il trattamento del cancro al seno metastatico e Praxbind, per invertire gli effetti anticoagulanti negativi causati da dabigatran.
Ben 21  farmaci su 45 sono stati autorizzati per il trattamento di malattie rare. Si tratta di un dato significativo perché i pazienti affetti da malattie rare hanno spesso poche opzioni di trattamento disponibili (in alcuni casi nessuna). Tra gli esempi di terapie per le malattie rare approvate nel 2015 l’Fda cita: Kanuma, finalizzato al trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale, una rara malattia genetica ereditaria che non permette all’organismo di produrre un enzima responsabile della metabolizzazione dei grassi e può portare a malattie epatiche, cardiovascolari e a danni agli organi potenzialmente letali; Orkambi, medicinale per la fibrosi cistica; Strensiq, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con ipofosfatasia a insorgenza infantile e giovanile; Unituxin, indicato per il trattamento di pazienti pediatrici con alto rischio di neuroblastoma e Xuriden, per il trattamento di pazienti con oroticoaciduria ereditaria, una patologia che può causare anomalie del sangue (anemia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, diminuzione della conta dei neutrofili), ostruzione delle vie urinarie, ritardo di crescita e ritardo nello sviluppo.
Tra gli altri farmaci,  ci sono anche l’antibatterico Avycaz, per trattare le infezioni intra-addominali complicate e le infezioni del tratto urinario complicate, e il prodotto antifungino Cresemba, indicato nell’aspergillosi invasiva e nella mucormicosi invasiva. Inoltre, il Cder evidenzia anche i farmaci cardiovascolari Entresto, per trattare l’insufficienza cardiaca, e Corlanor, per ridurre l’ospedalizzazione causata dal peggioramento dell’insufficienza cardiaca. Tra i farmaci per l’ipercolesterolemia l’ufficio dell’Fda mette l’accento su Praluent, per il trattamento di pazienti affetti ipercolesterolemia familiare eterozigote difficile da trattare e Repatha, per il trattamento di questa stessa condizione così come dell’ipercolesterolemia familiare omozigote (una malattia rara).
Nel campo dell’oncologia il 2015 ha visto la registazione di Darzalex, Empliciti, Farydak, e Ninlaro, per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo; Alecensa e Tagrisso, per il trattamento di pazienti affetti da cancro del polmone non a piccole cellule; Cotellic, per il trattamento di alcuni pazienti con melanoma metastatico;  Lonsurf, per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma colorettale metastatico, e Yondelis, per il trattamento del carcinoma del tessuto molle. Approvazioni importanti dell’anno includono anche Viberzi, per il trattamento di pazienti affetti da sindrome dell’intestino irritabile con diarrea (IBS-D), Veltassa, per il trattamento dell’iperkaliemia, e Daklinza, per il trattamento dell’epatite C cronica da virus genotipo 3.
IL REPORT

Tag: 2015 / Aifa / approvazioni / farmaci / Fda / malattie rare / report /

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