La Fda approva rusfertide: nuovo farmaco per la policitemia vera

La Food and drug administration (Fda) ha approvato Mimrylo (rusfertide), un nuovo trattamento per adulti affetti da policitemia vera, un raro disturbo del sangue che porta l’organismo a produrre un numero eccessivo di globuli rossi. In questi pazienti, le cellule in eccesso possono addensare il sangue e aumentare il rischio di problemi cardiovascolari, come coaguli di sangue, ictus e attacco cardiaco.

Il farmaco offre un nuovo approccio terapeutico per i pazienti la cui malattia non è stata adeguatamente controllata con le terapie esistenti. È il primo trattamento approvato per la policitemia vera che mima l’epcidina, un ormone che regola naturalmente il ferro nell’organismo. Limitando la quantità di ferro disponibile per la produzione di nuovi globuli rossi, Mimrylo aiuta a ridurne la sovrapproduzione e a mantenerne sotto controllo i livelli. Questo approccio innovativo offre una nuova opzione per i pazienti che non hanno ottenuto un controllo adeguato con le terapie esistenti.

Frequenti salassi

“Le persone che convivono con la policitemia vera si trovano da tempo ad affrontare la sfida di gestire un disturbo cronico del sangue con frequenti salassi per aiutare a contrastare le conseguenze della sovrapproduzione di globuli rossi”, ha dichiarato Tanya Wroblewski, direttrice della divisione di Ematologia non maligna presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. “L’approvazione odierna di Mimrylo offre una nuova opzione  (first-in-class) che ha il potenziale di ridurre in modo significativo il carico di gestione per il paziente”.

Un obiettivo chiave del trattamento per la patologia è mantenere la percentuale di globuli rossi nel sangue (ematocrito) al di sotto del 45% per ridurre i rischi cardiovascolari. Ciò richiede spesso la flebotomia (salasso), una procedura che preleva sangue da una vena per ridurre il numero di globuli rossi nell’organismo. Tuttavia, alcuni pazienti continuano ad avere bisogno di salassi frequenti nonostante il trattamento, creando un disagio continuo.

I risultati dello studio, quasi l’80% senza salasso

La sicurezza e l’efficacia di Mimrylo sono state valutate nello studio VERIFY, una ricerca di fase 3 multicentrica, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, condotta su 293 adulti affetti da policitemia vera che richiedevano salassi frequenti nonostante la terapia standard in corso. I pazienti sono stati randomizzati con un rapporto 1:1 per ricevere Mimrylo o un placebo per 32 settimane. Il trattamento con Mimrylo è iniziato a una dose di 19 mg, somministrata per via sottocutanea una volta alla settimana, ed è stato dosato progressivamente per mantenere i livelli di ematocrito al di sotto del 45%.

L’efficacia è stata misurata in base alla percentuale di pazienti che non hanno soddisfatto i criteri per la flebotomia tra la 20ª e la 32ª settimana dello studio. Complessivamente, il 76,9% dei pazienti trattati con Mimrylo non ha necessitato di alcun salasso durante il periodo di 32 settimane, rispetto al 32,9% del gruppo placebo. Le reazioni avverse più comuni sono state reazioni nella sede di iniezione e anemia.