Le novità del Fondo Aifa 5%: la richiesta di accesso si fa solo sul portale

Pubblicato il: 3 Ottobre 2022|

Nuove modalità di richiesta per il Fondo del 5% costituito da Aifa a sostegno dei farmaci orfani. Le regole sono cambiate: la domanda di accesso, che può essere avanzata dai medici, farmacisti, direttori sanitari o amministrativi della struttura sanitaria, dal 1° luglio 2022 deve avvenire esclusivamente tramite il portale servizi online di Aifa www.servizionline.aifa.gov.it

Il quadro normativo

Vale la pena ricapitolare cos’è e come funziona il Fondo nazionale istituito presso Aifa nel 2003, così come previsto dai commi 18 e 19 dell’articolo 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, numero 269, convertito nella legge 326 del 24 novembre 2003. Il Fondo nazionale è costituito dal contributo che le aziende farmaceutiche versano entro il 30 aprile di ogni anno, pari al 5% delle spese autocertificate sostenute nell’anno precedente per attività di promozione rivolte ai medici, operatori sanitari e farmacisti. Il 50% delle risorse confluite nel fondo sono destinate dall’Aifa alla costituzione del fondo nazionale per l’impiego di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, non ancora commercializzati, per particolari e gravi patologie, noto come “Fondo 5%”. Il restante 50% del fondo è destinato ad attività diverse, principalmente finalizzate programmi di informazione e formazione sui farmaci, farmacovigilanza, e attività di ricerca.

Le novità del 2022

Inoltre, a decorrere dal 2022, così come previsto dall’articolo 11 della legge 175 del 10 novembre 2021 (“Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”), nota come Testo Unico sulle malattie rare, il fondo è integrato con un ulteriore versamento del 2% riferito sempre alle spese sostenute dalle aziende per le attività promozionali. Il Fondo per la parte delle risorse derivanti dall’ulteriore versamento è destinato al finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani, attraverso la conduzione di programmi di sorveglianza, progetti di sviluppo e ricerca preclinici e clinici su malattie rare, studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati.

Le competenze

Ciascuna Regione o Provincia autonoma individua un Approvatore delle utenze regionali afferenti al fondo, che ha il compito di abilitare/disabilitare i direttori amministrativi e i direttori sanitari delle strutture sanitarie, che a loro volta nominano un Approvatore delle utenze aziendali (Aua), che può coincidere con il direttore sanitario o amministrativo che hanno il compito di abilitare o disabilitare i medici e farmacisti. Aifa specifica che al momento della richiesta, è necessario dichiarare nella sezione “eventuali note esplicative sui medicinali”, l’assenza di fondi aziendali o regionali dedicati per il trattamento proposto che giustifichino la richiesta di accesso al fondo. Se la richiesta viene accolta, il rimborso avviene da parte di Aifa nei confronti dell’assessorato regionale alla Sanità richiedente, che dovrà anticipare l’acquisto dei medicinali oggetto della richiesta e successivamente presentare documentazione giustificativa ad Aifa.

La gestione del fondo, la sospensione e le revoche

Secondo il Rapporto OsMed 2021, nell’ultimo decennio si è assistito ad un decremento delle risorse allocate nel fondo, passando da poco più di 20 milioni nel 2010 a 10.651.389 euro nel 2021, anche a causa della riduzione delle attività promozionali causata dalla pandemia. Parallelamente sono però aumentate le richieste, che hanno generato negli ultimi due anni rimborsi autorizzati superiori ai 50 milioni di euro. Si legge nel Rapporto che nel 2021 sono state inoltrate 2.125 richieste, di cui 1.731 inerenti malattie rare e 1.349 tumori rari. Di queste sono state autorizzate rispettivamente 1.010 e 788 richieste.

Per far fronte alla riduzione delle risorse e all’incremento delle domande di accesso a cui si stava assistendo, l’11 novembre 2021 Aifa ha sospeso fino il 30 novembre 2021 le attività di valutazione di accesso al fondo. Quest’azione si è resa necessaria, come si legge sul sito web dell’Agenzia, al fine di “avviare un profondo ripensamento e semplificazione/ottimizzazione del sistema, con un particolare sforzo volto a ridefinire le regole e i criteri da utilizzare”. Nella stessa data di riattivazione del Fondo, sono infatti stati pubblicati i criteri di inclusione ed esclusione di accesso, forse da sempre adottati dall’Agenzia (anche se definiti “nuovi”), ma mai pubblicati fino a questa data.

A fianco della sospensione temporanea, con la determina DG/131/2022 del 28 marzo 2022 sono anche stati revocati i provvedimenti di autorizzazione di richieste adottate fino al 31 dicembre 2019, per le quali fino a quel momento non erano state presentate richieste integrali o parziali, e quelli adottati dal 1° gennaio 2020 al 30 settembre 2021, nel caso in cui non erano pervenute richieste di rimborso integrale o parziale entro il 31 maggio 2022. La Determina specifica inoltre che si rende necessario prevedere la decadenza delle autorizzazioni concesse dal 1° ottobre 2021 fino alla data di pubblicazione della suddetta determina, se non seguite da una richiesta di rimborso totale o parziale pervenuta entro 60 giorni dalla fine del trattamento, e non oltre gli otto mesi successivi l’autorizzazione. Si auspica che il nuovo processo, possa davvero portare all’ottimizzazione di gestione del Fondo 5%.

I criteri di inclusione ed esclusione

Quattro criteri di inclusione e cinque criteri di esclusione sono stati pubblicati per garantire l’accesso equo, semplificare la valutazione e guidare sia il richiedente che l’Agenzia nel comprendere se la richiesta può essere accolta.

Il primo criterio, oltre a ribadire che deve trattarsi di medicinali per malattie rare e gravi su base nominale, esplicita il carattere di urgenza. Nel secondo criterio, accanto all’assenza di valida alternativa terapeutica già nota, si aggiunge la condizione di bisogno terapeutico massimo o importante, rispondendo forse alla definizione di particolari e gravi patologie, fino ad ora non categorizzate.

Il terzo criterio stabilisce che i dati di efficacia a supporto della richiesta debbano riferirsi a dati pubblicati relativi a studi di fase II, o, nel caso di malattie rare, evidenze di analoga rilevanza (questo ultimo non di facile definizione).

Inoltre, si legge che la richiesta viene valutata in base alle condizioni cliniche, lo stadio e la rapida progressione della malattia, escludendo quindi le patologie a decorso lento e in stadio non avanzato.

L’ultimo criterio infine stabilisce che il medicinale deve presentare un diniego e/o impossibilità di inserire il paziente in un programma di uso compassionevole o di studio clinico. In caso di possibile accesso all’uso compassionevole, o di inclusione del paziente in uno studio clinico, la richiesta di accesso non può essere accolta, così come specificato nel criterio di esclusione che riguarda medicinali per l’indicazione richiesta, già disponibili attraverso altre modalità (vengono indicati anche i medicinali in classe A, H, C o C(nn), e in lista 648/96).

Gli altri criteri di esclusione si riferiscono a medicinali per uso ripetuto, disponibili in Italia per indicazioni diverse da quelle oggetto della richiesta e non in corso di valutazione Ema, diniegati dal Chmp per l’indicazione richiesta (o ritirati dal titolare a seguito di valutazione in corso negativa da parte del Chmp), o respinti dalla Cts di Aifa per l’inserimento in lista 648/96.

Appare evidente che il ricorso all’uso compassionevole o all’inclusione in studi clinici rivestono un ruolo fondamentale nella valutazione, perché devono essere preventivamente considerati prima della richiesta di accesso; inoltre vengono anche considerati successivamente, nel caso in cui le richieste per uso singolo dovessero assumere il carattere di uso ripetitivo e sistematico. In questo caso, Aifa può anche valutare la possibilità di predisporre l’istruttoria per la valutazione da parte di CTS di inclusione nelle liste 648/96, che in caso positivo, rappresenterà il percorso di scelta applicabile anche per i pazienti in continuità terapeutica e inizialmente avviati tramite il Fondo 5%.

Proposte di modifica

I meccanismi di early access messi a disposizione da Aifa sono finalizzati alla possibilità di rispondere a importanti unmet needs, attraverso un utilizzo precoce di medicinali ancora in fase di sviluppo. Questo permette di incrementare le possibilità di cura, a fronte dell’assunzione del rischio di ricorrere a medicinali che non hanno terminato il processo di sviluppo clinico e registrativo e che potrebbero quindi presentare un profilo di rischio non ancora del tutto noto. È necessario però affidare la valutazione di accesso a criteri preventivamente definiti, che permettano un’analisi oggettiva, e stabilire le tempistiche entro cui devono essere sottomesse le richieste ed evase le valutazioni. Oltre a garantire un accesso equo, si eviterebbe il ricorso a sospensioni e revoche, o all’esaurimento delle risorse, per definizione limitate. Inoltre, si dovrebbe stabilire la pubblicazione sistematica dei dati di utilizzo del Fondo nazionale, includendo anche i dati sull’impiego del 50% del Fondo destinato alle attività di informazione, formazione, sorveglianza e ricerca.

Tag: Aifa / fondo 5% / pharma market access normativa e strategia /

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