Malattie tropicali neglette: accesso ai farmaci, il rebus vale anche per l’Italia

Le malattie tropicali neglette sono state a lungo considerate un problema confinato alle regioni più povere del Pianeta. Secondo l’Organizzazione mondiale della sanità, che entro il 2030 mira a ridurne il peso sociale lavorando su diversi piani (prevenzione, diagnosi precoce e trattamento), oltre un miliardo di persone nel mondo ne è colpito.

Sebbene la maggior parte dei casi rimanga concentrata nelle aree tropicali e subtropicali, queste patologie emergono sempre più spesso anche nei sistemi sanitari europei, dove la gestione risulta complessa e spesso frammentata. La loro geografia sta infatti cambiando, per vari motivi: mobilità internazionale, migrazioni, missioni militari, viaggi turistici e trasformazioni ambientali favoriscono la comparsa di casi (importati o trasmessi localmente) anche in Europa.

In particolare, il cambiamento climatico favorisce l’importazione e ri-emergenze di vettori che aumentano la trasmissione anche autoctona di alcune di queste patologie.

Alla luce di questa situazione, qual è lo stato dell’offerta di farmaci essenziali nel Vecchio Continente? Piuttosto critica, se leggiamo le conclusioni di un’analisi pubblicata assieme ad altri colleghi su The Lancet regional health Europe. Nel lavoro sottolineiamo che, per curare un paziente, i clinici in Europa sono spesso costretti a ricorrere a soluzioni “di bricolage”: donazioni ad hoc, importazioni caso per caso, acquisti all’estero (talvolta da mercati con regolamentazione farmaceutica debole) o produzione galenica.

Garantire equità nell’accesso ai farmaci per le malattie neglette tropicali diventa così una sfida di sanità pubblica anche per l’Europa.

Perché le malattie tropicali neglette contano anche in Europa?

Queste patologie fanno parte di un gruppo eterogeneo di condizioni infettive causate da virus, batteri, parassiti o funghi. Colpiscono soprattutto popolazioni vulnerabili e sono diffuse (come detto) prevalentemente nelle regioni tropicali e subtropicali, dove persistono condizioni socioeconomiche che ne favoriscono la trasmissione.

Tra le più note figurano la malattia di Chagas, la leishmaniosi, la schistosomiasi, la filariosi linfatica, l’echinococcosi e la strongiloidosi. Ma della lista fanno parte anche la dengue e la chikungunya, la dracunculiasi, la filariosi linfatica, le trematodiasi trasmesse da alimenti, il micetoma, l’oncocercosi, la rabbia, l’ulcera di Buruli, la scabbia, la tripanosomiasi africana la schistosomiasi, il morso di serpente, le infezioni da Taenia solium (teniasi e cisticercosi), il tracoma, la framboesia.

Alcune di queste possono rimanere asintomatiche per anni, altre provocano danni cronici e invalidanti, o possono essere mortali se non trattate o prevenute (come la leishmaniosi viscerale e la rabbia). Nonostante i progressi degli ultimi decenni, queste condizioni continuano a rappresentare un rilevante problema di salute pubblica globale, con impatti clinici, sociali ed economici significativi.

In Europa, alcune malattie tropicali neglette sono già endemiche, in particolare nell’area mediterranea: la leishmaniosi è presente in Italia, Spagna, Grecia e Portogallo, mentre si registrano casi isolati di echinococcosi e strongiloidosi (soprattutto in contesti rurali). A ciò si aggiunge un numero crescente di casi importati: viaggiatori internazionali e migranti possono contrarre queste infezioni in aree endemiche e ricevere la diagnosi solo dopo l’arrivo in Europa.

Il cambiamento climatico sta inoltre favorendo l’espansione dei vettori responsabili di malattie quali dengue e chikungunya, ampliando potenzialmente l’area di diffusione di diverse di queste patologie. Ma nonostante questo scenario, le malattie tropicali neglette rimangono poco conosciute nei sistemi sanitari europei, con ritardi diagnostici e difficoltà nella gestione dei pazienti.

Ma l’accesso ai farmaci rimane difficoltoso

Non stupisce più di tanto, allora, che la disponibilità di farmaci in Europa risulti generalmente insufficiente. In molti Paesi diversi medicinali essenziali non sono neppure registrati presso le autorità regolatorie nazionali, e i clinici devono ricorrere a soluzioni ad hoc, occasionali e non sostenibili: donazioni aziendali, forniture tramite l’Organizzazione mondiale della sanità o suoi centri collaboratori, importazioni da mercati esteri.

Questi meccanismi non garantiscono continuità né copertura dei bisogni – senza contare il fatto che il costo dei farmaci può non essere rimborsabile, e dunque totalmente a carico del paziente (anche per indicazioni salvavita). Nel nostro lavoro – che analizza diverse esperienze: dall’Italia al Belgio, dalla Spagna alla Germania – abbiamo analizzato alcuni diversi esempi concreti.

Uno di questi è rappresentato dal praziquantel, farmaco di riferimento per la schistosomiasi che non è registrato in vari Paesi (come l’Italia e il Belgio). Quando necessario, i clinici si destreggiano per importarlo. L’importazione dagli Stati Uniti avviene a costi molto elevati, interamente a carico del paziente.

Quella da nazioni come il Bangladesh o la Repubblica Democratica del Congo, a regolamentazione farmaceutica fragile, comporta invece importanti rischi qualitativi. Altrove, in Europa, l’unico prodotto registrato è il Biltricide (Bayer), ma la produzione è cessata nel 2024. Con il graduale esaurimento degli stock, c’è il concreto rischio futuro di un vuoto terapeutico a livello continentale.

Quanto alla dietilcarbamazina (Dec), terapia di prima linea per la loiasi, è di fatto indisponibile in Europa. Analogamente a quanto osservato con il praziquantel, i clinici tentano importazioni eccezionali per singoli casi o chiedono ai pazienti di procurarselo tramite parenti nei Paesi endemici, con rischi legati alla qualità del prodotto a causa della fragilità dei controlli regolatori. Più nota – ma non meno critica – è la situazione riguardante il trattamento della malattia di Chagas. In Spagna, un problema per almeno cinquantacinquemila persone: con 7 pazienti su 10 non diagnosticati e oltre l’ottanta per cento dei casi non trattati.

Fino a pochi mesi fa, i farmaci da utilizzare non erano ancora registrati presso l’Agenzia spagnola dei medicinali e dei prodotti sanitari (Aemps). Il nifurtimox è stato registrato nel 2025. Analoga procedura è (nel momento in cui scriviamo) in corso per il benznidazolo. Ma i prodotti non sono presenti sul mercato nazionale. Di conseguenza, anche in questo caso si è dovuto spesso far ricorso a procedure complesse: con tempi di attesa da una a quattro settimane (a seconda della regione) e diverse politiche di rimborsabilità.

Questi esempi mostrano come l’accesso ai farmaci per le malattie neglette tropicali in Europa sia tutt’altro che garantito. In tutti i casi, emerge un evidente problema di razionale economico. Soltanto il titolare della licenza, cioè l’industria farmaceutica, può infatti presentare la richiesta di registrazione di un farmaco in un dato paese, e decidere se mantenere o no la produzione.

Dato che i casi di malattie neglette tropicali nel Vecchio Continente rimangono limitati, l’industria non è incentivata a registrare e rendere disponibili questi farmaci.

Implicazioni per i sistemi sanitari

Come nel caso di altre malattie rare, pertanto, è necessario investigare altri modelli ed altri incentivi, per rispondere a questo bisogno di salute pubblica.

Le difficoltà di accesso ai farmaci non rappresentano solo un problema clinico, ma evidenziano una vulnerabilità strutturale dei sistemi sanitari europei.

Le conseguenze di un accesso inadeguato sono molteplici: le persone vulnerabili non vengono curate, i sistemi sanitari devono gestire forme avanzate della malattia con costi più elevati, e il rischio di trasmissione locale può aumentare. Le principali ricadute includono infatti ritardi diagnostici e terapeutici, con peggioramento delle condizioni cliniche, e una maggiore complessità nella gestione dei pazienti, che arrivano tardi all’attenzione specialistica.

L’aumento del rischio di trasmissione locale è soprattutto evidente in presenza di vettori competenti, a sua volta favorita dal cambiamento climatico. L’ impatto sull’Italia è potenzialmente importante.

Nel nostro Paese, infatti, convivono casi importati (per esempio di Chagas) e patologie endemiche (come la leishmaniosi), con accesso ai farmaci spesso limitato a pochi centri specialistici. Inoltre, c’è scarsa consapevolezza delle conseguenze di una patologia non trattata, anche a livello individuale (per esempio una schistosomiasi non trattata rappresenta un fattore di rischio per il tumore della vescica).

Ruolo delle istituzioni regolatorie e della ricerca

Migliorare l’accesso ai farmaci per le malattie neglette tropicali – uno dei piani d’azione su cui sta puntando l’Organizzazione mondiale delle sanità, affiancato al potenziamento della sorveglianza epidemiologica: come si evince da un’analisi pubblicata a dicembre sulla rivista Plos neglected tropical diseases – richiede un approccio coordinato che affronti le fragilità strutturali dei sistemi sanitari europei.

La mancanza di dati consolidati sulla domanda reale e la scarsa attrattività commerciale dei medicinali essenziali contribuiscono a rendere l’accesso ai trattamenti disomogeneo e spesso inadeguato. Per garantire la continuità di approvvigionamento, sono dunque necessari nuovi strumenti regolatori, a livello nazionale e continentale. Per esempio, dopo la pandemia da Covid-19 l’Europa ha stilato una lista di farmaci critici la cui presenza va garantita nei sistemi sanitari. Del novero non fanno però parte i farmaci per le malattie neglette tropicali (e nemmeno quelli per la tubercolosi).

Per questo, proponiamo un insieme integrato di interventi che coinvolgono ricerca, regolazione, politiche di approvvigionamento e meccanismi di rimborso:

Incentivi e procedure regolatorie per facilitare la registrazione e la disponibilità dei medicinali essenziali;

La centralizzazione dei dati su domanda, disponibilità e fabbisogni: fondamentale per pianificare la produzione e la distribuzione dei farmaci in maniera adeguata;

Meccanismi europei per la creazione e gestione di scorte strategiche, facilmente redistribuibili laddove emerga un bisogno;

Ricerca mirata su disponibilità, accessibilità e bisogni terapeutici, con particolare attenzione al rafforzamento della diagnostica;

Formazione e sensibilizzazione di diverse categorie di operatori sanitari, inclusi i medici di medicina generale, per la diagnostica ed il trattamento delle malattie neglette tropicali e rinforzo dell’approccio multidisciplinare di diversi specialisti (non solo infettivologi).

Prospettive future

Il coinvolgimento nella ricerca e advocacy delle società e istituti scientifici è fondamentale. L’istituto di medicina tropicale di Anversa prevede di sviluppare un progetto per una analisi approfondita e sistematica sull’accesso ai farmaci per le malattie neglette tropicali nei Paesi Europei, in collaborazione con la Federazione delle società di medicina tropicale e salute internazionale (Festmih) che coordina quindici società scientifiche europee del settore.

A livello nazionale, la Società italiana di medicina tropicale e salute globale (Simet) e l’Istituto nazionale migrazione e povertà (Inmp) sono in prima linea nel raccogliere dati sulla domanda di farmaci – attualmente sottostimata – e nel dialogare con le istituzioni e gli stakeholder del settore per abbattere le barriere che ancora limitano l’equità di accesso alle cure.

Pur con una diffusione inferiore rispetto alle regioni tropicali, queste malattie richiedono sistemi di sorveglianza adeguati e un accesso equo ai farmaci essenziali anche alle nostre latitudini.

Garantire una disponibilità immediata, stabile e sostenibile dei medicinali è un passaggio cruciale per tutelare il diritto alla salute e rafforzare la salute pubblica europea.

* Marco Albonico è medico di medicina generale dell’Asl Torino, membro del comitato esecutivo della Società italiana di medicina tropicale e salute globale (Simet) e presidente della Federazione europea delle Società di medicina tropicale e salute internazionale (Festmih);

** Rosalia Marrone è dirigente medico di malattie Infettive e tropicali dell’Istituto nazionale per la promozione della salute delle popolazioni migranti e per il contrasto delle malattie della povertà (Inmp), Roma;

*** Raffaella Ravinetto è responsabile del dipartimento di sanità pubblica dell’Istituto di medicina tropicale, Anversa (Belgio).