Telethon rileva da Otl la commercializzazione di Strimvelis per evitare il ritiro dal mercato e fa appello alle istituzioni

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Pubblicato il: 13 Luglio 2022|

Dopo il ritiro dal mercato delle terapie geniche per la beta talassemia e l’adrenoleucodistrofia, di Bluebird Bio, ora è il turno di Strimvelis, terapia genica made in Italy (primo farmaco approvato al mondo di terapia genica ex vivo, che prevede cioè la correzione genica al di fuori dell’organismo) per la cura dell’Ada-Scid, malattia che altrimenti può portare alla morte già nell’infanzia.

Il campanello di allarme era suonato la scorsa estate quando l’azienda statunitense Bluebird Bio aveva deciso di ritirare dal mercato europeo le proprie terapie geniche nonostante entrambe fossero state approvate dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Alla base della decisione dell’azienda, il mancato accordo con gli enti pagatori di diversi Paesi europei sul prezzo e le modalità di rimborso di queste terapie.

Il caso Strimvelis

A seguire, il 30 marzo 2022 l’azienda Orchard Therapeutics (Otl) ha annunciato l’intenzione di disinvestire dall’ambito della terapia genica delle immunodeficienze primitive, malattie genetiche rare che compromettono fin dalla nascita lo sviluppo del sistema immunitario. A farne le spese, tra gli altri programmi, anche Strimvelis, terapia nata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano resa disponibile sul mercato del 2016 da GlaxoSmithKline (che nel 2018 ne ha ceduto la licenza a Otl). A oggi ha permesso di curare oltre 40 bambini da tutto il mondo, impossibilitati ad accedere all’unica altra cura possibile, il trapianto di cellule staminali, per mancanza di un donatore compatibile. Al momento Fondazione Telethon si è dichiarata pronta a farsi carico dei costi necessari per mantenerla disponibile ai pazienti, ma in futuro occorrerà uno sforzo congiunto per continuare a garantire questi farmaci innovativi e salvavita, nonostante la scarsa redditività.

La decisione di Fondazione Telethon

Spiega Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon: “Dopo i grandi sforzi per mettere a punto la terapia e a fronte del suo valore per i pazienti, Fondazione Telethon non può accettarne il ritiro, pur comprendendo che si tratta di un prodotto in perdita. Abbiamo quindi deciso di rilevare da Orchard Therapeutics la commercializzazione della terapia genica per l’Ada-Scid, facendoci carico di tutti i costi di gestione e di mantenimento sul mercato. Questi costi sono gli stessi richiesti per mantenere sul mercato farmaci ben più remunerativi, compresi quelli da banco: ma quando si tratta di terapie per malattie ultra-rare, che magari vengono somministrate soltanto a un paziente all’anno, anche solo l’impatto delle tariffe imposte dagli enti regolatori è molto alto”.

Le sfide del mercato

Lo scenario è reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita ma più complessi di quelli “tradizionali” e spesso destinati a pochi pazienti, come ha sottolineato Pasinelli in occasione dell’Evento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l’industria”, tenutosi oggi a Roma presso il ministero della Salute, e dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico. Aggiunge Pasinelli: “Anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita, nell’ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite”.

Spostamento di interessi

Le malattie genetiche rare sono state il terreno d’elezione su cui la ricerca scientifica di tutto il mondo ha validato questo approccio così innovativo, che oggi è un settore decisamente in crescita. Il rapporto 2020 della Alliance for Regenerative Medicine parla di oltre mille realtà che, nel mondo, si occupano di sviluppare terapie avanzate come appunto la terapia genica, cellulare o tissutale, per un totale di quasi 20 miliardi di dollari di investimenti. Nel tempo, però, l’interesse si è progressivamente spostato dalle malattie genetiche rare verso patologie più comuni, in primis i tumori, che possono garantire un maggiore ritorno di investimento. Nell’ultimo anno, una serie di campanelli d’allarme ha confermato la tendenza delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche di questo settore a disinvestire dall’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico.

L’appello di Fondazione Telethon

Per questo Pasinelli chiede ad alta voce alle istituzioni italiane ed europee un supporto immediato: “Per aiutarci a mantenere disponibile un farmaco che è non solo frutto della ricerca italiana di eccellenza sostenuta dai donatori, ma che rappresenta l’unica possibilità di futuro per bambini con una malattia gravissima. Il fatto che sia una malattia molto rara non giustifica che un farmaco così efficace non venga reso disponibile”.

Conclude Pasinelli: “Scienziati, associazioni di pazienti, agenzie di finanziamento pubbliche e private, aziende farmaceutiche, enti regolatori e pagatori, agenzie di health technology assessment, dovrebbero essere coinvolti nella ricerca di strategie dirette a superare le sfide del mercato, per trovare soluzioni alle diverse criticità da affrontare. A partire dall’innovazione tecnologica, diretta a diminuire i costi di produzione, per arrivare all’aggiornamento del quadro regolatorio e all’uso di strumenti innovativi per valutare l’impatto socio-sanitario a lungo termine delle terapie geniche, da tenere in considerazione nella definizione di prezzo e rimborso. Ognuno di questi attori è fondamentale per continuare a garantire la disponibilità di queste terapie salvavita ai pazienti che ne abbiano bisogno”.

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