Cardiomiopatia amiloidotica: diagnosi precoce e test oggettivi per aumentare l’accesso alle cure

Pubblicato il: 1 Dicembre 2021|

Per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina questo è un momento cruciale: iniziano ad arrivare i primi farmaci per una malattia considerata rara e incurabile fino a non poco tempo fa e l’obiettivo ora è allargare la platea dei pazienti che possono beneficiarne.

Dai trial clinici condotti finora si sa che le persone con la forma cardiaca dell’amiloidosi da transtiretina (TTR) che potranno accedere ai trattamenti sono quelle che mostrano uno scompenso del cuore non troppo avanzato dal punto di vista dei sintomi (la cosiddetta classe NYHA 1 o 2), che hanno quindi una malattia non molto avanzata. Anche perché il beneficio delle cure si manifesta dopo un certo periodo di tempo che va da 12 a 24 mesi, come spiega ad AboutPharma Marco Merlo cardiologo dell’Ambulatorio dello Scompenso Cardiaco e Cardiomiopatie dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, in una video intervista.

Riorganizzare le attività ciniche e la “forma mentis”

Aumentare l’accesso alle cure e fare in modo che sempre più persone con cardiomiopatia amiloidotica possano essere curate però è possibile, per esempio evitando di diagnosticare la malattia in una fase troppo avanzata. “Perché questo avvenga probabilmente dobbiamo riorganizzare le attività cardiologiche ed ecocardiografiche cliniche” continua Merlo. “Così come cambiare la forma mentis dei medici, che nel momento in cui vedono il paziente devono pensare che l’amiloidosi non è più una malattia rara. Soprattutto la forma wild type che è più comune di quanto pensassimo. Per questo nell’approccio al paziente bisogna sempre avere in mente la malattia e cercare gli indizi clinici: come la sindrome da tunnel carpale bilaterale”.

Oggettivare i parametri

E per i pazienti in stadio avanzato? Merlo racconta che gli studi condotti finora sono stati pochi e su questa popolazione sono state eseguite solo sotto analisi che hanno dimostrano l’inefficacia del trattamento in presenza di sintomi gravi. Ma probabilmente per evitare di escludere persone che potrebbero trarre beneficio dalle cure, è necessario rendere oggettivi alcuni parametri come per esempio “l’affanno”. “La percezione dell’affanno da parte del paziente è soggettiva e si sta cercando di obiettivarla con test anche semplici: per esempio una camminata per capire quanta strada quella persona riesce a fare in cinque minuti” afferma il cardiologo.

Tempi lunghi ma accesso equo

Una volta arrivati in clinica Merlo non ha dubbi che i trattamenti saranno accessibili a tutti i pazienti da Nord a Sud Italia. “Penso che tutti avranno equo accesso alle cure, che è il grande vantaggio del nostro SSN” commenta l’esperto, che se proprio deve individuare una pecca nel sistema italiano la identifica nei tempi lunghi della trattativa che ha portato all’immissione in commercio del farmaco in Italia. “Complice sicuramente anche la pandemia di Covid-19 – conclude Merlo – ma i trattamenti sono già studiati da 2-3 anni e da noi stano arrivando solo adesso”. Il prossimo passo ora sarà sradicare la convinzione dal punto di vista culturale e normativo che la cardiomiopatia amiloidotica da TTR sia una malattia rara. Un punto importante per esempio per espandere il numero dei centri prescrittori. Ma questa sarà la prossima battaglia.

Homepage della rubrica ‘Amiloidosi da transtiretina: tra ricerca e accesso’

Tag: Amiloidosi da transtiretina: tra ricerca e accesso / amiloidosi ereditaria da transtiretina / malattie rare /

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