Duchenne, la Fda approva il primo corticosteroide per il trattamento

Pubblicato il: 21 Marzo 2017|

La Food and drug administration ha approvato il primo corticosteroide con indicazione per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) come riporta Jama. Si tratta del deflazacort indicato secondo l’ente americano per trattare i pazienti dai 5 anni in su. L’efficacia del farmaco è stata confermata da uno studio condotto su 196 persone di sesso maschile tra i 5 e i 15 anni con una documentata mutazione del gene della distrofina e debolezza muscolare con esordio prima dell’età di cinque anni. Dopo 12 mesi di trattamento i pazienti che avevano assunto il farmaco hanno mostrato un miglioramento clinico della forza muscolare rispetto chi aveva ricevuto il placebo. La forza muscolare è inoltre rimasta stabile per tutto il periodo di trattamento di un anno. Anche un altro studio condotto su 29 uomini ha mostrato gli stessi risultati rispetto al placebo.

La Dmd è una malattia genetica rara – la forma di distrofia muscolare più comune – causata dalla mancanza di distrofina – una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari – e provoca progressivo deterioramento muscolare e debolezza. I primi sintomi di solito compaiono tra i 3 e i 5 anni di età e peggiorano nel tempo.

In Italia il farmaco rientra nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (Ssn), ai sensi della legge 648/96, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Quindi come farmaco off label non essendo ancora approvato nel nostro Paese con questa indicazione.

Tag: distrofia muscolare di Duchenne /

CONDIVIDI

AP-DATE
SCELTE DALLA REDAZIONE

Pazienti e scelte sanitarie: ancora non c’è la bussola

Prosegue la contesa su rappresentatività, diritti, competenze: lo scorso 19 ottobre il Tar Toscana ha bocciato un ricorso presentato da circa quindici associazioni contro la delibera 702 che include i pazienti esperti nei processi di acquisto dei dispositivi medici. E il recente atto di indirizzo ministeriale sembra appena un primo passo verso il coinvolgimento dei cittadini

Remedi4all: l’Europa scommette sul valore del repurposing

Il progetto Ue sul riposizionamento di farmaci già esistenti per altre indicazioni terapeutiche prevede il coinvolgimento di 24 istituti europei, coordinati da Eatris e un finanziamento di 23 milioni di euro attraverso il programma Horizon Europe

RUBRICHE
FORMAZIONE