Emofilia, gioco di squadra contro le complicanze

Pubblicato il: 6 Novembre 2019|

“Ci sono acuzie legate alle malattie croniche che probabilmente rimarranno solo nei trattati e negli atlanti di medicina e che i giovani medici non vedranno neanche più”. Giampiero Marra, direttore medico Italia, Grecia, Malta e Cipro di Sobi, si riferisce così a certe condizioni cliniche tipiche delle persone emofiliche. In particolare alle gravi emorragie che portano a ginocchia e gomiti gonfi.

Eventi acuti ormai rarissimi, almeno nel mondo occidentale, grazie agli strumenti terapeutici che i clinici hanno oggi a disposizione. Il che però non significa che si può abbassare la guardia, ma che è obbligatorio un cambio di paradigma nella gestione dell’emofilia. “Il quadro che si prospetta oggi – continua Marra – è quello di un soggetto emofilico con ormai ridotte complicanze acute, per il quale tutta l’équipe sanitaria che gli ruota intorno deve focalizzarsi sulla riduzione delle complicanze croniche.

La più importante nel caso dell’emofilia è quella articolare, legata ai numerosi episodi di micro-sanguinamenti che possono avvenire durante la giornata per tanti motivi e che accumulandosi nel tempo possono portare al danneggiamento dell’articolazione (le più colpite sono ginocchio, gomito e caviglia, n.d.r.). Fino all’intervento chirurgico di inserimento di una protesi sostitutiva, con un peggioramento della qualità di vita per il paziente”.

Un’aspettativa di vita più lunga

Oggi chi è affetto da questa malattia ha un’aspettativa di vita che è praticamente uguale a quella delle persone sane, grazie ai nuovi presidi farmaceutici e più in generale all’approccio terapeutico nei loro confronti. Ma le complicanze, se non monitorate e gestite correttamente, possono comunque incidere sulla qualità della vita del paziente.

“Il vero tema oggi, parlando di patologie croniche, è fare un passaggio concettuale e non semplicemente verbale – precisa Marra – spostandosi dalla patologia intesa come ‘status’ di una persona, a una condizione cronica legata alle comorbidità che comporta. L’attenzione da parte del mondo sanitario deve essere sempre più incentrata su come prevenire e al limite minimizzare, lo sviluppo degli eventi meno acuti. Proprio perché grazie alle nuove terapie, l’aspettativa di vita si è allungata e la complicanza cronica è diventata l’aspetto preponderante”.

L’ematologo “Playmaker”

Quello che è richiesto – e che da tempo è oggetto di dibattito all’interno della comunità scientifica – è dunque un cambio del management della patologia, ponendo al centro dell’attenzione non il singolo sanguinamento, come si è fatto fino a poco tempo fa, ma la gestione a tutto tondo della persona con emofilia, con un approccio multidisciplinare. “Lo specialista ematologo non deve più gestire il singolo evento importante, ma può e deve diventare il coordinatore di tutte le altre figure che ruotano intorno al paziente e che hanno come obiettivo la riduzione/eliminazione della complicanza articolare”.

Il progetto “JOINTime”

Per concretizzare questo passaggio Sobi ha pensato a un progetto di formazione, denominato “JOINTime” iniziato a ottobre nei centri specialistici in tutta Italia, da Nord a Sud.

“A un numero importante di ematologi – racconta Marra – coadiuvati da altri specialisti, come ortopedici, fisiatri o fisioterapisti, verrà spiegato come utilizzare un innovativo strumento – una sonda – utile per definire la situazione articolare della persona emofilica, il ‘point of care’. L’evento avrà poi una serie di follow up specifici centro per centro, per continuare a migliorare il livello di confidenza che l’ematologo dovrà avere con l’apparecchio, ma anche con il concetto di screening in sé. È l’inizio di un percorso sia culturale sia pratico. Pratico perché più maneggevolezza i professionisti acquisiscono con lo strumento, più sono in grado di definire il percorso che la persona con emofilia dovrà fare. Culturale perché più esegue screening sulle articolazioni dei soggetti con emofilia, più l’equipe svilupperà competenze specifiche e definite sul tema”.

Monitoraggio continuo

Come spiega Marra, lo screening periodico attraverso il “point of care”, consiste in una tecnica simile all’ecografia ma svolta in maniera più agile rispetto al metodo classico, con l’utilizzo di un device collegato a un tablet che consente di esaminare l’articolazione del paziente.

“Questo permette allo specialista di fare una prima valutazione del benessere articolare e di farsi un’idea di un eventuale grado di complicanza”
sottolinea Marra. “Così può inquadrare il paziente e se serve introdurlo in un percorso di screening molto più articolato, magari indirizzandolo a un’ecografia più approfondita o alla visita di un ortopedico o un fisiatra”.

Il paziente quindi, dopo la prima visita, sarà richiamato al centro in maniera sistematica, per essere oggetto di screening non soltanto in occasione di un singolo episodio di sanguinamento ma in un’ottica più ampia. Marra ricorda anche come ormai non si possa più parlare di un approccio unico e uguale per tutti, ma come anche per questa malattia sia necessaria una forte personalizzazione sia della terapia sia della sorveglianza della complicanza.

Per questo ogni specialista deciderà un percorso di monitoraggio differente per ciascun paziente, avendo a disposizione test specifici, dalle manovre operate del medico a quello appena ricordato. Siamo agli esordi insomma di un approccio che in termini tecnici viene definito di “intensificazione della protezione”, inteso a proteggere la persona con emofilia dalla complicanza, sia attraverso le terapie innovative sia con il monitoraggio continuo delle articolazioni.

“Questa presa in carico del paziente, se eseguita in maniera sistematica in tutti i centri, periodicamente per tutti, comporterà il mantenimento il più a lungo possibile, del benessere articolare” precisa il direttore medico di Sobi Italia.

Un’opportunità da cogliere

Il progetto “JOINTime”, è solo uno dei tanti portati avanti da Sobi, uno di quelli che Marra definisce “bandiera” all’interno del mondo dell’emofilia, settore su cui la company è focalizzata da anni. “Il nostro obiettivo è essere presenti in questo mondo con un approccio di leadership” afferma Marra. “Cerchiamo di portare il nostro contributo per migliorare l’outcome e la qualità di vita delle persone con emofilia, e “JOINTime” rientra in questo obiettivo”.

Il progetto nasce anche perché le nuove molecole a emivita prolungata che Sobi ha portato per prima sul mercato permettono di personalizzare la terapia, ridurre la frequenza delle somministrazioni e migliorare sensibilmente l’aderenza al trattamento e di conseguenza la protezione articolare.

“Oggi lo strumento farmacologico è disponibile – afferma Marra – ma se a questo non viene affiancato un corretto approccio nella gestione a tutto tondo della persona, si spreca un’opportunità. Da qui nasce l’intenzione di investire in termini culturali sulla comunità scientifica”.

Una risposta contro il dolore

La protezione delle articolazioni inoltre può dare una risposta anche a uno dei tabù per il paziente emofilico, cioè la gestione del dolore. Anche un micro-sanguinamento, spesso non visibile all’occhio, può con il tempo causare un forte dolore.

Conclude Marra: “Negli anni il dolore è diventato una parte ineluttabile della patologia e i medici, non sentendosi in grado di dare il farmaco giusto per eliminarlo, hanno evitato il tema. Lavorare sulla protezione dell’articolazione permette invece di affrontare anche questo problema”.

Recenti dati in letteratura – presentati da Johannes Oldenburg al dodicesimo Congresso annuale dell’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (Eahad) lo scorso febbraio a Praga – hanno confermato come grazie alla profilassi con i farmaci a emivita più lunga, si ha un miglioramento duraturo e prolungato della salute delle articolazioni e di conseguenza un impatto sulla riduzione del dolore. Aspetto di rilievo considerando che gli emofilici consumano molti pain killer, spesso in totale autogestione, a volte senza la consapevolezza che la sofferenza può essere dovuta proprio a un micro-sanguinamento.

Tag: emofilia / malattie croniche / Sobi /

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