La ricerca di valore deve integrare i real world data

Pubblicato il: 8 Ottobre 2021|

Il valore di una innovazione terapeutica, farmaco o dispositivo che sia, va dimostrato sul campo. Perché una tecnologia non tradisca le aspettative di medici e pazienti, vanificando anche gli investimenti a molti zeri dell’industria che la propone al mercato, è indispensabile che anche ricerca e sperimentazioni siano condotte il più possibile nel mondo reale: dalla generazione di dati nel cosiddetto Real world, quindi, dipende buona parte del successo stesso delle terapie innovative. Dati robusti, solidi, raccolti in enormi quantità e processati a velocità impensabili per le capacità umane, che possano prima suffragare ipotesi e poi confermare sicurezza, efficacia e tollerabilità di molecole e dispositivi. Questo è il compito degli algoritmi e delle svariate forme di intelligenza artificiale cui ricorre oggi la ricerca biomedica, consapevole però che “i dati sono la condizione necessaria ma non sufficiente per generare evidenze e conoscenza”. Se ne è parlato, peraltro, di recente durante un evento, proposto da Pfizer,  dal titolo ‘The Big Date – Real World Data e Intelligenza Artificiale: l’evoluzione della pratica clinica oncologia’. Per arrivare a tutto ciò, manco a dirlo, serve un metodo. Scientifico in tutto e per tutto.

Lo spiega bene in una video intervista esclusiva il professor Giovanni Corrao, direttore del centro Healthcare research and pharmacoepidemiology e docente di Statistica medica all’Università di Milano-Bicocca. “Esiste un modo molto semplice per capire l’enorme valore conoscitivo dei dati  – spiega Corrao – ed è legato a un semplice paradigma: indaghiamo sul passato per curare meglio nel futuro. Se opportunamente trattati i dati ci informano sui bisogni di salute, sull’appropriatezza degli interventi e delle cure, sulle disuguaglianze, sui percorsi assistenziali che hanno garantito i migliori risultati a costi sostenibili per il Ssn. In altri termini, grazie ai dati abbiamo la possibilità di trasferire nel processo decisionale del singolo cittadino, del medico ma anche del policy maker conoscenze in grado di innescare un processo virtuoso di miglioramento continuo”.

La complementarietà con i trial tradizionali

Come accennato, maneggiare “big data” e muoversi con gli algoritmi nel Real world non basta. Soprattutto nelle fasi precoci di ricerca il ricorso al trial clinico è ancora indispensabile. Prosegue Corrao: “Chiarisco una cosa che mi sta molto a cuore. I trial clinici e le evidenze tratte dal mondo reale ovvero dall’osservazione della pratica clinica non sono approcci alternativi ma complementari tra loro. Il trial clinico ci informa sulle terapie che possono funzionare e questo approccio nella fase di sviluppo pre marketing è irrinunciabile”. Ma non è sufficiente e per moltissimi motivi: “Il paziente che il medico vede nella pratica corrente – aggiunge il professore – può essere molto diverso da quello incluso nei trial, è un paziente spesso con una patologia più severa, è un paziente più complicato, più anziano, con una maggiore possibilità di sperimentare eventi clinici anche severi. Anche per chiarire gli effetti su questi soggetti dobbiamo andare oltre il trial clinico”.

Dimostrare le correlazioni causali

Se gli algoritmi aiutano a rintracciare più facilmente correlazioni statistiche tra gli eventi, non è detto che siano in grado di rintracciare quelle causali che a ben veder servono per arrivare ai trattamenti terapeutici. Di chi è questo compito? Corrao è lapidario: “Né degli scienziati dei dati, né dei medici della pratica corrente. Ma degli uni e degli altri e anche dei ricercatori clinici: abbiamo bisogno che tutte queste componenti contribuiscano alla generazione di conoscenze. L’intelligenza artificiale, termine decisamente vago che stimola l’immaginario, è la cosa più nuova che abbiamo sotto mano. Non ho dubbi che la rivoluzione in corso cambierà anche il nostro modo di fare ricerca. Il problema è chiedersi in quale direzione”.

E i ricercatori vanno di corsa. Anche perché l’uso di strumenti digitali nelle sperimentazioni permette un arruolamento molto più rapido e massiccio di pazienti, facilitandone ad esempio, una stratificazione più puntuale per sesso, età, etnia etc. Vantaggi non da poco, come conferma anche Eugenio Santoro, capo del laboratorio di informatica medica dell’Istituto di ricerche farmacologiche “Mario Negri” di Milano. “Sicuramente il fatto che possano essere raccolti tanti dati, attraverso tanti strumenti, consente di avere una maggiore rappresentatività del campione. Sappiamo in partenza che molti degli studi condotti in maniera tradizionale possono avere dei limiti legati al genere, all’età, alle comorbidità dei pazienti inclusi nel protocollo etc. Il fatto invece di potere allargare a una popolazione più ampia, che fa uso di tanti strumenti tecnologici, aumenta la rappresentatività. Certo, si possono introdurre dei bias, ma con una mole di dati così elevata è possibile adottare efficaci meccanismi di correzione a posteriori”.

Più consapevolezza anche nei pazienti

La produzione di dati in real world, oltre ai vantaggi, nasconde insidie. La tecnologia digitale, le app, i wearable devices etc. generano informazioni utilissime al medico e all’industria della salute (ad esempio rilevando gli esiti riferiti attraverso i Patient report outcome) e consentono anche ai pazienti una visione diretta e consapevole del proprio stato di salute. Con qualche rischio, a certe condizioni, di illusione di competenza se la lettura del dato è disintermediata. “Dipende molto – conclude Santoro – dal ruolo che hanno gli strumenti utilizzati. Se raccolgono solo dati il rischio è limitato. Se invece il ruolo è dare suggerimenti che possono incidere sullo stato di salute allora il rischio può aumentare in funzione al tipo di suggerimento fornito”. Un esempio? “Penso agli strumenti che hanno a che fare con le terapie cognitivo-comportamentali e che di fatto associano il software a una terapia digitale. In questo caso è assolutamente necessario che lo strumento non sia soltanto validato dal punto di vista della sicurezza ma anche della sua efficacia. Cioè deve dimostrare una maggiore efficacia rispetto ad altri abitualmente utilizzati. Solo seguendo questo percorso possiamo essere tranquilli”.

Tag: eugenio santoro / giovanni corrao / Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano / Rwe / Università Milano-Bicocca /

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