Parere positivo del panel Fda per la prima terapia oncologica CAR-T

Pubblicato il: 13 Luglio 2017|

Ha ricevuto un’entusiasta consenso da parte dell’Oncologic Drugs Advisory Committee della Food and drug administration, aprendo di fatto la strada a quella che potrebbe essere la prima terapia genica approvata negli Stati Uniti. Si tratta di un pioneristico farmaco oncologico sviluppato da Novartis, tisagenlecleucel, basato sulla tecnologia Car-T (Chimeric antigen receptor T cell) che sfrutta le cellule immunitarie del corpo per riconoscere e attaccare le cellule maligne. Il panel ha raccomandato all’unanimità che l’Ente statunitense approvi il farmaco per i pazienti dai 3 ai 25 anni con la leucemia linfoblastica acuta (Lla) delle cellule B recidiva, la forma più comune di tumore pediatrico negli Usa.

La terapia di Novartis ha ottenuto una designazione di revisione prioritaria (sei mesi piuttosto che i soliti 10 mesi standard della Fda) in base ai risultati di uno studio di Fase II in cui l’82% (41 su 50) dei pazienti che avevano avuto una recidiva o non aveva risposto alla chemioterapia, ha ottenuto la remissione completa o parziale tre mesi dopo l’infusione. Novartis ha dichiarato in un comunicato reso noto mercoledì che dopo sei mesi l’89% dei pazienti era ancora vivo e dopo un anno lo era il 79 per cento. I pazienti con Lla in cui la chemioterapia non funziona hanno solitamente una sopravvivenza tra il 16 e 30 per cento.

Il prodotto è ottenuto estrapolando e isolando le cellule T del paziente, che vengono poi ingegnerizzate geneticamente per fare in modo che riconoscano le cellule tumorali e diventino il loro target. Infine vengono rinfuse nel paziente. Il trattamento viene fatto una sola volta al costo di 500 mila dollari. “Il trattamento ha dimostrato un beneficio per il paziente – ha dichiarato James Gulley, membro del National Cancer Institute, durante la discussione – e penso che il nostro obiettivo ora sia quello di cercare e trovare un modo di renderlo sicuro per garantire la sicurezza e la potenza ottimali”. Per altri esperti del panel si tratta di un grande passo avanti che incontro un importante bisogno non soddisfatto.

L’effetto collaterale riscontrato più frequente è stata una complicazione conosciuta come sindrome da rilascio di citochine verificatasi in più della metà dei pazienti, che si scatena quando il sistema immunitario del corpo va in overdrive dando una risposta infiammatoria sistemica. I medici sono però stati in grado di gestire la complicanza che non ha causato decessi.

La decisione finale dell’Agenzia arriverà entro fine settembre: la Fda non deve necessariamente seguire le raccomandazioni dei suoi consulenti, ma è in genere quello che fa. L’approvazione di tisagenlecleucel avrebbe notevoli implicazioni non solo per Novartis, ma anche per tutte le altre società che sviluppano trattamenti simili, tra cui Kite Pharma Inc, Juno Therapeutics Inc e Bluebird bio Inc. Significherebbe anche un grande passo avanti per una tecnica che i ricercatori inseguono e tentano di perfezionare da decenni, che darebbe un grosso slancio alla terapia cellulare.

“Sarà un’autorizzazione storica – ha dichiarato Brad Loncar, direttore generale di Loncar Investments che gestisce l’Etf (Exchange Traded Fund) di Loncar Cancer Immunotherapy – come investitore non ho mai visto niente di simile: è un modo completamente nuovo per curare il cancro”.

L’unica perplessità della Fda pare sia legata alla possibilità che il farmaco a distanza di tempo possa causare nuove forme tumorali. Gli specialisti hanno comunque indicato come basso questo rischio. Wilson Bryan, direttore dell’Office of Tissues and advanced therapiesdella della FDA, all’inizio dell’incontro ha commentato che non è ancora chiaro come l’Ente americano o Novartis potranno assicurare ai pazienti che il prodotto commercializzato sarà lo stesso di quello testato negli studi clinici, sebbene Novartis ha assicurato che monitorerà i pazienti per 15 anni dopo il trattamento.

Tag: Car-T / leucemia linfoblastica acuta / novartis / terapia genica /

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