“Salvate Holostem”: l’appello del mondo scientifico e dei pazienti a pochi giorni dalla liquidazione

L’allarme era scattato già lo scorso febbraio quando Valline, socio di maggioranza che possiede il 65% di Holostem terapie avanzate, aveva annunciato l’intenzione di interrompere l’investimento avviando il processo di liquidazione a partire dal 1° dicembre dello spin off universitario nato nel 2008 e ospitato dal Centro di medicina rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia. Interrompendo così di fatto l’attività di uno dei centri di medicina rigenerativa più grandi d’Europa, dove nel 2015 è nato Holoclar, il primo medicinale a base di cellule staminali approvato in Europa per la cura delle ustioni della superficie oculare e dove è stata messa a punto una terapia genica per l’epidermolisi bollosa giunzionale, che ha richiesto più di 30 anni di ricerca.

La vicenda ora sembra giunta al capolinea, con Graziella Pellegrini e Michele De Luca fondatori della biotech modenese pronti a dover fare le valigie, nonostante la grande mobilitazione del mondo scientifico.

Cosa rischiano i pazienti

“È notizia di venerdì scorso che il tavolo tecnico per il salvataggio di Holostem Terapie Avanzate, istituito presso il ministero delle Imprese e del Made in Italy, stia valutando la proposta di acquisizione della biotech da parte di Fondazione Enea Tech e Biomedical” precisa Francesca Ceradini, direttrice scientifica di Osservatorio Terapie Avanzate. “Siamo lieti di sapere che il Mimit abbia le sorti di Holostem tra le proprie priorità, perché teniamo a ricordare che senza una soluzione rapida ed efficace a farne le spese saranno prima di tutto i pazienti che, da anni, traggono enormi vantaggi da Holoclar, che consente in molti di casi di recuperare la vista a chi ha subito danni oculari gravi a causa di ustioni. Inoltre, i cosiddetti ‘bambini farfalla’, affetti da epidermolisi bollosa, vedrebbero svanire nel nulla lo sviluppo clinico di una terapia genica attualmente in fase avanzata di sperimentazione proprio in Holostem”.

La petizione

Gli occhi quindi sono puntati sul ministero delle Imprese e del Made in Italy, ma i giorni rimasti per evitare che il liquidatore nominato un anno fa sia costretto a procedere alla liquidazione definitiva e alla sospensione delle attività produttive sono davvero pochi. Intanto l’associazione “Le Ali di Camilla” ha lanciato una petizione online lanciata su Change.org, che al 28 novembre aveva superato le 60mial firme. Anche sulla pagina Facebook dell’ente no-profit si susseguono i video-appelli di pazienti e familiari di pazienti che chiedono tutti la stessa cosa: non far morire questa realtà.

L’appello alle istituzioni

“Ci serve un numero enorme di firme e abbiamo solo 10 giorni di tempo per cercare di convincere il ministero delle Imprese e del Made in Italy e il governo a salvare Holostem” si legge nella petizione. “Se entro la fine di novembre non sarà completata la cessione del 100% delle quote di Holostem ad Enea Tech Biomedical, la fondazione di diritto privato vigilata dal Mimit, il liquidatore nominato un anno fa sarà costretto a procedere alla liquidazione definitiva e alla sospensione delle attività produttive. Apprendiamo da fonti di stampa e sindacali che l’unico step che manca sarebbe l’autorizzazione al conferimento in Enea del Ministero competente. Ci rivolgiamo quindi al Ministro On. Urso, al governo, ai politici e a tutti coloro che potrebbero aiutarci a sbloccare questa situazione inaccettabile perché facciano tutto quanto in loro potere per aiutarci”.

Serve un intervento politico

“Salvare Holostem non è solo un atto dovuto nei confronti di tanti pazienti che beneficiano, o potranno beneficiare in futuro, delle terapie di alto livello sviluppato dall’azienda, ma è anche una questione di identità nazionale, dunque politica” rilancia Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di Osservatorio Malattie Rare. “Il Governo scelga cosa è e cosa vuole che sia l’Italia: il Paese del Made in Italy in campo enogastronomico e turistico ma dove i  giovani medici e ricercatori vanno all’estero, o anche la culla della ricerca avanzata e della scienza? Crediamo che su Holostem sia necessario un intervento non solo del ministro Urso ma anche del presidente del Consiglio Giorgia Meloni, visto il ritardo accumulato e l’urgenza serve un intervento davvero straordinario. D’altro canto non sarebbe la prima volta che si interviene per salvare aziende ritenute strategiche per il Paese, la ricerca e la salute non possono non essere considerate tali”.

Il caso Strimvelis

La vicenda di Holostem non fa altro che aumentare una lista oramai discreta di altre terapie avanzate ritirate dal mercato perché ritenute poco redditizie.  Appena un anno fa era stata la volta di Strimvelis, primo farmaco approvato al mondo di terapia genica ex vivo, interamente sviluppata in Italia dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano per le persone affette da Ada-Scid (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi). Portato sul mercato nel 2016 grazie a un accordo pubblico-privato con GlaxoSmithKline (Gsk), il farmaco era poi passato a Orchard Therapeutics (Otl) nel 2018, biotech che lo scorso autunno aveva annunciato di voler disinvestire dall’ambito delle immunodeficienze primitive. A salvare Strimvelis in quell’occasione fu Fondazione Telethon, che lo scorso settembre ha ufficializzato di aver ultimato l’iter che le permetterà di produrre e distribuire la terapia genica.

Un mercato poco sostenibile

Ma non andrà sempre così e probabilmente Holostem non sarà l’ultima biotech specializzata in terapie avanzate da salvare. Ancora prima, la statunitense bluebird bio, aveva deciso di ritirare dal mercato europeo le proprie terapie geniche per la beta talassemia e l’adrenoleucodistrofia nonostante entrambe fossero state approvate dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Alla base della decisione dell’azienda, il mancato accordo con gli enti pagatori di diversi Paesi europei sul prezzo e le modalità di rimborso delle terapie. Tutti esempi che confermano la difficoltà di un settore al momento poco sostenibile.

Cercare una soluzione

Conclude Ceradini in riferimento a Holostem: “Lasciare che questo centro di eccellenza, punto di riferimento nel panorama europeo, chiuda sarebbe un passo indietro enorme nel campo delle terapie avanzate in Italia, una resa di fronte ad un problema economico e organizzativo, che esiste senza dubbio, ma che può e deve trovare almeno una soluzione temporanea e ‘salvavita’. Nel frattempo, occorre muoversi in fretta, trovare nuove modalità per facilitare il trasferimento della ricerca dall’università all’industria e trovare un modello di sostenibilità per le terapie avanzate che, pur mantenendo margini di profitto etici, sia sostenibile e attrattiva anche per il privato. Un Paese che fa morire la ricerca scientifica e non investe in ricerca traslazionale è un Paese senza futuro, che non dà alcuna priorità alla vita e alla salute”.