Sclerosi multipla, arriva anche in Italia ocrelizumab

ocrelizumab
Pubblicato il: 3 Ottobre 2018|

È arrivato anche in Italia ocrelizumab, anticorpo monoclonale sviluppato da Roche e indicato per il trattamento precoce delle forme recidivanti e primariamente progressive di sclerosi multipla. Il farmaco, presentato questa mattina in una conferenza stampa a Milano, ha ricevuto l’approvazione di Aifa ed è ora rimborsato dal Ssn in fascia H (in ambito ospedaliero).

Le forme di sclerosi multipla

La sclerosi multipla oggi riguarda 118 mila persone e ogni anno si registrano 3400 nuove diagnosi. Nell’85% si tratta di forme recidivanti (Smr) e nel 15% di forme progressive (Smpp) che generalmente vengono diagnosticate diverso tempo dopo l’esordio della malattia. “In questi casi non si hanno attacchi e remissioni che indicano la presenza della Sm – ha spiegato Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (Inspe), Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano durante la conferenza – ma si tratta di una forma più subdola che si manifesta solo in seguito, in fase acuta”.

Per tutti questi casi (e non solo) ocrelizumab sembra essere una buona soluzione anche perché gli studi condotti sinora ne hanno dimostrato sicurezza ed efficacia “una rara combinazione” come precisa Comi. “Va a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla. Nello stesso tempo costituisce il primo e unico trattamento per le forme primariamente progressive”.

I dati clinici di efficacia….

Da un’analisi condotta sul periodo di estensione in aperto degli studi è emerso che quattro anni di trattamento continuo con ocrelizumab hanno portato nella Sm recidivante una riduzione sostenuta dell’attività di malattia sottostante. Tale riduzione è stata osservata anche nei pazienti che sono stati trattati con ocrelizumab per due anni, a seguito di un precedente trattamento di due anni con interferone. Nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare di sette anni l’insorgenza della necessità di impiegare la sedia a rotelle.

“I dati ottenuti nell’ambito degli studi registrativi hanno dimostrato l’elevata potenza del farmaco – continua Comi – la cui efficacia è risultata superiore a quella dell’interferone b-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione, nel ridurre l’attività clinica e sub-clinica di malattia”.

…e sicurezza

Spesso il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali, come spiega Carlo Pozzilli, Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Roma “Sapienza” e Direttore del centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma. “Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza”. Pozzilli spiega anche che il farmaco è presente nel mercato americano già da due anni. Inoltre gli oltre dieci anni di sperimentazione su un campione molto ampio di pazienti sembrano confermarne una discreta sicurezza.

Il meccanismo d’azione

Avere garanzie sulla sicurezza a lungo termine, d’altra parte è fondamentale per un farmaco con ocrelizumab che agisce sul sistema immunitario. Si tratta infatti di un anticorpo monoclonale umanizzato, che ha come target selettivo i linfociti B che esprimono il recettore CD20. Un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all’assone (la cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Ocrelizumab, come dimostrano gli studi preclinici, si lega alle proteine della superficie cellulare CD20 – espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule – consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

la testimonianza di Alice

Il farmaco è considerato una soluzione semplice perché somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. “Un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili” come ha precisato Pozzilli. Lo dimostra anche la testimonianza di Alice, donna di 38 anni che ha avuto un esordio acuto della Sm con lesione della visione: anche se stava bene la risonanza ha mostrato un’attività infiammatoria importante. Una candidata ideale per ocrelizumab. Alice curata da subito con il farmaco ora dice di stare bene e di non aver modificato niente della sua vita rispetto a prima della diagnosi. “Anche gli effetti collaterali sono stati praticamente nulli – ha commentato – mi avevano detto che avrei potuto sentire stanchezza dopo l’infusione, ma il giorno dopo mi sentivo bene e sono andare a correre come sempre”.

Sostenibile?

Dopo solo 9 mesi dall’approvazione dell’Ema ocrelizumab è stato rimborsato anche in Italia, con un prezzo che a detto degli esperti presenti in sala, dovrebbe essere abbastanza basso da permettere anche di risparmiare sul lungo termine. “La sostenibilità di ocrelizumab è il frutto di un percorso condiviso da tutti gli attori coinvolti e di un forte commitment per rendere immediatamente utilizzabile da tutte le persone con sclerosi multipla una terapia che determina benefici concreti” ha commentato Francesco Patti, professore associato di Neurologia presso Università di Catania e responsabile del Gruppo di studio sclerosi multipla della Società italiana di neurologia (Sin). “È imprescindibile, però, che si cerchi di garantire sin da subito e a tutti i pazienti un accesso al farmaco senza disparità tra le varie Regioni: nell’ottenimento di questo obiettivo, saranno proprio i decisori regionali a giocare un ruolo centrale.”

Ritorno alle neuroscienze

Curiosamente in un periodo in cui alcune aziende farmaceutiche hanno preferito abbandonare il settore delle neuroscienze, Roche sembra essere tornato al suo “primo amore” come ricorda il presidente e Amministratore Delegato di Roche Italia, Maurizio de Cicco. “Le neurologie e la psichiatria siamo noi – ha commentato – abbiamo fatto la storia delle neuroscienze con le benzodiazepine, il primo farmaco per il morbo di Parkinson e gli antidepressivi. Ora torneremo in questa area”. Roche ha oltre una dozzina di farmaci sperimentali in fase di sviluppo clinico per patologie come la sclerosi multipla, il morbo di Alzheimer, l’atrofia muscolare spinale, la malattia di Parkinson e l’autismo.

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