Sclerosi multipla progressiva: positivi i risultati di un trial clinici con staminali che bloccano il danno

Le cellule staminali potrebbero stabilizzare la sclerosi multipla progressiva. Lo dimostra un trial clinico condotto da un team italo-britannico che ha dimostrato che il trapianto di cellule staminali/progenitrici neurali umane allogeniche (hNSC) nel cervello di pazienti affetti da sclerosi multipla secondariamente progressiva è sicura, ben tollerata e ha un effetto duraturo che sembra proteggere il cervello da ulteriori danni (ClinicalTrials.gov: NCT03282760, EudraCT2015-004855-37). Pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell, lo studio è stato condotto da scienziati dell’Università di Cambridge, dell’Università di Milano Bicocca e dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza (San Giovanni Rotondo, Foggia), dell’Ente Ospedaliero Cantonale di Lugano e dell’Università del Colorado e rappresenta un passo avanti verso lo sviluppo di una terapia cellulare avanzata per la sclerosi multipla progressiva.

Le staminali neurali

Gli scienziati hanno completato uno studio clinico di fase I, che ha arruolato  15 pazienti italiani con sclerosi multipla progressiva, trattati con hNSC somministrate tramite iniezione intracerebroventricolare in combinazione con un regime immunosoppressivo. Il team italiano aveva precedentemente dimostrato la possibilità di produrre una fornitura virtualmente illimitata di queste cellule staminali da un singolo donatore, e in futuro potrebbe essere possibile derivare direttamente queste cellule dal paziente, contribuendo a superare i problemi pratici legati all’uso di tessuti fetali allogenici.

Stabilizzare la sclerosi multipla

Il team ha seguito i pazienti per 12 mesi, durante i quali non sono stati osservati decessi correlati al trattamento o eventi avversi gravi. Tutti i pazienti mostravano livelli elevati di disabilità all’inizio dello studio, la maggior parte era in sedia a rotelle, ma durante i 12 mesi nessuno ha mostrato un aumento della disabilità o un peggioramento dei sintomi. Nel complesso, secondo i ricercatori, questo indica una sostanziale stabilità della malattia, senza segni di progressione. I ricercatori hanno scoperto che maggiore era la dose di cellule staminali iniettate, minore era la riduzione del volume cerebrale nel tempo.

A un passo dalla terapia

Il team ha anche cercato segni che le cellule staminali stessero avendo un effetto neuroprotettivo. “I nostri risultati sono un passo verso lo sviluppo di una terapia cellulare per trattare la sclerosi multipla”, sostiene Stefano Pluchino dell’Università di Cambridge. “Riconosciamo che il nostro studio presenta dei limiti – era solo un piccolo studio e potrebbero esserci stati effetti confondenti dovuti ai farmaci immunosoppressori, per esempio – ma il fatto che il nostro trattamento fosse sicuro e che i suoi effetti siano durati oltre i 12 mesi dello studio significa che possiamo procedere alla fase successiva degli studi clinici”.

“Ci sono voluti quasi tre decenni per tradurre la scoperta delle cellule staminali cerebrali in questo trattamento terapeutico sperimentale” afferma Angelo Vescovi dell’Università di Milano-Bicocca. “Questo trial apre la strada a studi di efficacia più ampi”.