Terapie avanzate: così l’innovazione può diventare cura

Terapie geniche
Pubblicato il: 14 Giugno 2022|

Le terapie cellulari e geniche (Cgt) sono in costante crescita: a oggi 12 prodotti sono stati approvati dalla Food and drug administration (Fda) e immessi sul mercato, e molti altri si trovano in fase di sviluppo, rendendo disponibili trattamenti per patologie gravi, rare e al momento senza cura. Il progredire della scienza consentirà di ridurne tempi e costi di sviluppo; stanno infatti emergendo piattaforme tecnologiche per la generazione seriale di diverse terapie. Soluzioni basate sull’Rna messaggero e i vettori virali per la terapia genica, per esempio, sono già disponibili o in fase avanzata di sviluppo.

Difficoltà in Europa

Tuttavia, non è ancora chiaro fino a che punto queste innovazioni siano in grado di generare un concreto miglioramento dell’assistenza sanitaria. Ovunque nel mondo l’adozione delle Cgt si scontra con ostacoli tecnici, costi elevati e preoccupazioni sulla sicurezza a lungo termine; ma è in Europa che si evidenziano alcune difficoltà specifiche.

Le ragioni del ritardo

Nonostante il nostro Continente sia leader mondiale nella ricerca, anche nel campo delle Cgt, il passaggio dall’eccellenza scientifica alla leadership di mercato risulta spesso faticoso. Tra le ragioni di questo ritardo bisogna annoverare la difficoltà nei finanziamenti. Per i sistemi che si ispirano a un modello Beveridge è infatti difficile sostenere l’alto costo delle Cgt, che è tipicamente concentrato nella fase della somministrazione e incide quindi, direttamente, sui servizi sanitari nazionali. Di qui, come ricaduta inevitabile, la sfida dell’equità nell’accesso alle cure.

Tre soluzioni per accelerare l’accesso alle terapie

Altri fattori che rallentano l’ingresso delle Cgt nel nostro Continente includono le normative sulla protezione dei dati, la capacità produttiva e le competenze specifiche. Tre direttrici potrebbero aiutare pazienti e sistemi sanitari a beneficiare di queste innovazioni scientifiche:

  • Minori barriere all’ingresso: le aziende dovranno negoziare il rimborso con ciascuna Autorità regolatoria per ogni Stato europeo, ma è auspicabile che queste negoziazioni seguiranno degli standard, una volta chiarite l’efficacia e la sicurezza a lungo termine delle terapie. Le aziende dovranno inoltre stringere accordi di collaborazione con molteplici centri specializzati dislocati nei diversi Paesi, per assicurare gli standard elevatissimi richiesti da queste terapie.
  • Una più stretta collaborazione: una maggiore cooperazione tra i diversi attori potrebbe rendere più efficienti i processi di approvazione, produzione e distribuzione, e al contempo migliorare la qualità delle cure. Anche i modelli di rimborso potrebbero beneficiarne: nuovi meccanismi basati sugli outcome clinici, per esempio, stanno emergendo come possibili soluzioni più sostenibili e sono già relativamente comuni in alcuni Paesi europei, tra cui l’Italia.
  • Maggiori investimenti: il continuo sviluppo di terapie geniche necessita di supporto finanziario, con fondi dedicati alla medicina traslazionale. Le biotecnologie dovrebbero essere ulteriormente supportate per valorizzare gli attuali punti di forza europei in ambito Cgt. Più questo ecosistema sarà dinamico, maggiori saranno i talenti e gli investimenti che attirerà.

Sfruttare l’eccellenza clinica

L’Europa ha fatto grandi progressi nell’ambito delle terapie cellulari e geniche. Sono trattamenti che si fondano sul know-how scientifico e tecnologico, ma che vivono in simbiosi con l’eccellenza clinica. Un ambito in cui il Vecchio Continente gode di un vantaggio competitivo che dev’essere alimentato.

Tag: Food and Drug Administration / life-science-transformation / McKinsey / modello beveridge /

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