Terapie avanzate, la proposta di Altems per trovare un nuovo sistema di finanziamento

È indispensabile un cambio di paradigma nella contabilizzazione di alcune spese sanitarie e la creazione in via sperimentale di un fondo dedicato alle terapie avanzate con diversa contabilizzazione che consenta la rateizzazione del pagamento, valorizzandone l’elemento di investimento per il sistema nel suo complesso. È la proposta che nasce dallo studio condotto dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (Altems) dell’Università Cattolica, diretta dal Professor Giuseppe Arbia, in collaborazione con LS Cube Studio Legale, resa nota in occasione dell’incontro “La valutazione della spesa per le Terapie Avanzate” presso l’Università Cattolica di Roma.

Un nuovo patto Stato-industria

“In altri termini – spiega Rosanna Sovani, partner di LS Cube Studio Legale – serve un nuovo patto Stato-industria: le terapie avanzate vanno gestite con un contratto di pagamento in cui, una volta onorata la prima rata, il restante verrà pagato dal Servizio sanitario nazionale solo ed esclusivamente se produce i benefici attesi. Lo Stato, cioè, compra il valore a lungo termine della terapia”.

“Questo approccio ben si inserisce nella discussione sulla nuova governance farmaceutica attualmente in atto a livello europeo e con la valutazione Hta alla quale saranno proprio le terapie avanzate ad essere sottoposte per prime nel 2025 ai sensi del Regolamento Europeo” continua l’esperta. “Bisogna però immaginare una struttura finanziaria e contabile che lo consenta, esigenza già emersa – in termini più generali – nei documenti redatti nel corso del G20”.

Cosa sono le terapie avanzate

Le terapie avanzate che comprendono terapia genica, cellulare e dei tessuti, basata su Rna e editing del genoma, sono medicinali biologici innovativi che contengono materiale genetico o cellule staminali sottoposte a un processo biotecnologico realizzato in laboratori altamente specializzati. Si stima che oltre 500.000 pazienti a livello globale saranno trattati con queste terapie entro il 2030. Ma si tratta di cure costose, che si aggirano tra 1 milione e 3 milioni di euro per terapia che hanno un impatto sulla spesa del Servizio sanitario nazionale e che risultano poco attraenti per le aziende farmaceutiche.

Un mercato poco redditizio

Negli ultimi anni infatti sono stati diversi i casi di biotech che hanno deciso di disinvestire nel settore ritirando dal commercio terapie avanzate promettenti o non facendole arrivare. Come il caso della statunitense bluebird bio che già nel 2021 aveva deciso di ritirare dal mercato europeo le proprie terapie geniche per la beta talassemia e l’adrenoleucodistrofia nonostante entrambe fossero state approvate dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Alla base della decisione dell’azienda, il mancato accordo con gli enti pagatori di diversi Paesi europei sul prezzo e le modalità di rimborso delle terapie.

Il caso Strimvelis…

Nel 2022 è stata la volta di strimvelis, il primo farmaco approvato al mondo di terapia genica ex vivo (che prevede cioè la correzione genica al di fuori dell’organismo), interamente sviluppata in Italia dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano e portata sul mercato nel 2016 grazie a un accordo pubblico-privato con GlaxoSmithKline. Due anni dopo la licenza è passata a Orchard Therapeutics che nel marzo del 2022 ha annunciato di voler disinvestire dall’ambito delle immunodeficienze primitive restando attiva solo su quello delle malattie metaboliche per ragioni strategiche. Il farmaco è stato poi salvato da Fondazione Telethon che produrrà e distribuirà direttamente la terapia genica per la rara e severa immunodeficienza combinata al deficit di adenosina-deaminasi (sindrome Ada-Scid).

…e Holostem

Più di recente anche la biotech modenese Holostem ha rischiato di chiudere i battenti perché Valline, socio di maggioranza che possiede il 65% di Holostem terapie avanzate holding della famiglia Chiesi), aveva annunciato l’intenzione di interrompere l’investimento avviando il processo di liquidazione a partire dal 1° dicembre. Interrompendo così di fatto l’attività di uno dei centri di medicina rigenerativa più grandi d’Europa, dove nel 2015 è nato Holoclar, il primo medicinale a base di cellule staminali approvato in Europa per la cura delle ustioni della superficie oculare e dove è stata messa a punto una terapia genica per l’epidermolisi bollosa giunzionale, che ha richiesto più di 30 anni di ricerca. Anche Holostem alla fine si è salvata all’ultimo minuto grazie all’acquisizione da parte di Fondazione Enea Tech, a cui il ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso ha dato il via libera, subordinandola però a tre inderogabili condizioni.

La pubblicazione di Altems

Durante l’incontro sono stati presentati i risultati della prima pubblicazione a livello europeo che affronta la tematica in modo così dettagliato. Nel documento, per la prima volta, viene effettuata una analisi economica e contabile delle terapie avanzate, delineandone i tratti distintivi e unici rispetto ai farmaci tradizionali, che ne impongono un approccio sistemico completamente diverso.

Nuovi modelli

Conclude Arbia: “Il settore farmaceutico sta attraversando importanti cambiamenti è in arrivo una rivoluzione terapeutica per quei pazienti che non hanno ancora opzioni di cura. Tecnologie completamente diverse dalla medicina tradizionale, con costi frontali per i Ssn molto elevati e significativi benefici futuri sia clinici, sia sociali per pazienti con bisogni di cura insoddisfatti. Serve dunque ripensare nuovi modelli di sostenibilità affinché tutti i pazienti destinatari potenziali di queste terapie dal valore altamente innovativo, e in alcuni casi salva-vita, possano avere accesso ad esse”.

Anche l’Ue si muove

Sovani ricorda che anche a livello europeo ci si sta muovendo in questa direzione: la Commissione Eurostat ha attivato gruppi di lavoro per la valutazione dei beni intangibili e la spesa sociale. Il nuovo accordo quadro 2021-2024 firmato tra il Comitato francese P&R CEPS e l’associazione di categoria Leem ha introdotto il concetto di “annuity payment model outcome based”, specificando che sarà necessaria una modifica dell’assetto normativo nazionale. E anche il Belgio sta studiando una soluzione per contabilizzare correttamente l’annuity payment model outcome based. “Non si può trattare la novità con strumenti regolatori e finanziari vecchi” chiosa Americo Cicchetti, direttore di Altems e della programmazione sanitaria del ministero della Salute.