Patient reported outcome: i pazienti “co-piloti” necessari per la valutazione delle terapie

Coinvolgere i pazienti nelle sperimentazioni e nei processi decisionali intorno alle terapie non è solo giusto ed etico, ma sempre di più appare un atto necessario, se si vogliono salvaguardare i costi del Servizio sanitario nazionale.

I benefici o gli svantaggi avvertiti dalle persone destinatari delle cure, infatti, possono fare la differenza nel mantenimento o nell’abbandono dei percorsi terapeutici.

Il tema, attraverso le voci di pazienti, tecnici e istituzioni, è stato affrontato durante il convegno “Pro4all. Pazienti protagonisti per la salute di tutti”, promosso dal gruppo di lavoro Pro4all, composto dall’Associazione italiana di miologia (Aim), dall’Associazione italiana oncologia medica (Aiom), dall’Associazione italiana sclerosi multipla (Aism), dalla Federazione italiana delle associazioni di volontariato in oncologia (Favo), dalla Società italiana di neurologia (Sin), dalla Federazione italiana dei gruppi oncologici italiani (Ficog), della Federazione Italiana Malattie Rare Onlus (Uniamo) e dalla Sda Bocconi School of management.

Il Manifesto per dar voce ai pazienti

Il gruppo Pro4all ha presentato un appello alle istituzioni, contenuto nel “Manifesto sui Pros”.

Sei le proposte e gli inviti espressi nel documento: l’aggiornamento delle linee di indirizzo dell’Aifa in merito alla compilazione del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci, per includere le segnalazioni dei Pro, ovvero dei patient-reported outcomes; la necessità di prevedere la presenza e la partecipazione attiva dei rappresentanti delle associazioni dei pazienti nella governance dell’Agenzia del farmaco; la sensibilizzazione del mondo della ricerca clinica, della comunità scientifica, dei comitati etici nazionali e territoriali sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti tramite le patient-reported outcomes measures (Proms), che misurano le condizioni dei pazienti al di là del dato clinico di efficacia e sicurezza; la promozione di una convergenza tra i protagonisti delle varie aree terapeutiche circa l’identificazione e la standardizzazione dei Proms specifici per patologia; l’uso di ogni veicolo normativo utile per divulgare il tema dei Pros e promuoverne l’impiego nel Servizio sanitario nazionale; l’impegno a investire in iniziative di ricerca clinica e cura che abbiano l’obiettivo di validare l’uso di strumenti di eHealth per facilitare l’adozione di Proms nella ricerca, nelle sperimentazioni e nella gestione clinica.

Inserire i PROs nei clinical trial che misurano la qualità della vita

“La centralità dei pazienti è stata riconosciuta dall’intesa in Conferenza Stato-Regioni”, rammenta Francesco De Lorenzo, presidente della Favo.

De Lorenzo considera i Pros degli elementi indispensabili da inserire nei clinical trial che misurano la qualità della vita. “Dobbiamo prendere atto – afferma – di lavorare insieme per fare in modo che sia garantita la presenza dell’associazione dei malati. All’Aifa lo abbiamo chiesto più volte. Non vogliamo avere un ruolo decisionale ma consultivo, anche per permettere alle aziende di essere stimolate”.

Per Mario Alberto Battaglia, membro di Pro4all e direttore generale dell’Aism, “bisogna uscire dal vecchio percorso in cui la visione degli operatori sanitari era l’unica presa in considerazione. Siamo invece in un’epoca in cui la visione di tutti gli stakeholder è importante. Dire che la persona è co-pilota significa che si siede ai tavoli per una cittadinanza scientifica”.

Ancora più rilevante è il ruolo dei pazienti affetti da malattie rare per i quali a volte non esistono trattamenti. “Per le malattie rare i Pro sono importanti perché misurano la globalità dell’effetto non solo per la parte clinica ma anche sul piano della qualità di vita della persona e della famiglia che le sta intorno”, ricorda Annalisa Scopinaro, membro del gruppo e presidente della Federazione italiana malattie rare onlus Uniamo.

Il paziente informato come “boost” dell’evidenza

Chi rammenta come il rapporto fra rischio e beneficio in merito a un prodotto non sia un valore assoluto è Guido Rasi, già direttore esecutivo dell’Agenzia europea del farmaco (Ema).

“Il ruolo dei pazienti sta emergendo bene. Il rapporto beneficio-rischio non è un valore assoluto, cambia anche da individuo a individuo. Non si può arrivare a una definizione dispersa ma ad alcuni elementi che diventano essenziali”.

L’idea, secondo Rasi, è di creare un “paziente informato capace di capire la qualità, che conosca il processo industriale per comprendere cosa chiedere e sappia dove reperire gli elementi cruciali della patologia. Questo dà un boost incredibile e servirà per definire l’evidenza”. L’attenzione al paziente non è all’anno zero, né da parte delle Agenzie regolatorie né da parte delle aziende.

A ricordarlo è Patrizia Popoli, direttore del Centro nazionale per la ricerca sui farmaci dell’Istituto superiore di sanità. “La prospettiva del paziente – spiega – può essere diversa da chi dice che un farmaco è meritevole oppure non lo è. I Pro però sono una misura soggettiva, soggetta a bias, ed è necessario che questo sia considerato negli studi”.

“A prescindere dalla nuova Aifa, consultare i pazienti è ineludibile per stabilire insieme quali sono le cose importanti e le scelte migliori”.

Il coinvolgimento che conviene al sistema

Far partecipare i pazienti conviene per il mantenimento del sistema. Ne è convinto Achille Iachino, direttore generale dei dispositivi medici e del servizio farmaceutico del ministero della Salute che ha ricordato come il dicastero abbia da tempo sancito degli atti di indirizzo che coinvolgono le associazioni dei pazienti qualificate.

“Dal punto di vista istituzionale – spiega – è importante che il coinvolgimento sia implementato perché il paziente è un ‘co-pilota’ del sistema. Il paziente è in grado di cogliere appieno i processi ed è consapevole di approcciarsi anche all’ipotesi in cui il risultato non ci sia. Il coinvolgimento serve anche perché sempre più il Servizio sanitario nazionale inizia in casa”.

Necessario mettere mano alla metodologia

“I Pro possono rappresentare uno strumento importante”, conferma Francesco Saverio Mennini, direttore del Ceis dell’Università Tor Vergata di Roma.

“L’aspetto metodologico diventerà però fondamentale. L’Aifa è sicuramente pronta ad accogliere le informazioni dai pazienti ma per valutarle bisogna descrivere e definire bene la metodologia. È un lavoro da fare a brevissimo – precisa – per aggiornare le linee guida dell’Agenzia. Bisogna esplicitare gli obiettivi, lo strumento per la raccolta dei dati, definire la tempistica delle misurazioni, la dimensione del campione e poi cercare di minimizzare i bias. Tutto questo ci aiuta a esplodere il valore di una tecnologia in considerazione del concetto di equità che deve essere verticale ed evitare le velocità differenti”.

Proposte in campo

Dalla politica, arriva piena disponibilità a lavorare insieme alle associazioni.

Elena Bonetti, capogruppo della commissione Affari sociali della Camera, ricorda di aver presentato una proposta di legge per rendere strutturale la presenza dei pazienti in tutti i processi decisionali.

“È stata depositata lo scorso luglio – afferma – e oggi è stata assegnata in commissione dove ha avuto una condivisione ampia. Credo – aggiunge – che la possibilità di vedere la legge approvata consenta alle Agenzie connesse di avere uno strumento vincolante e operativo”.

Per Elisa Pirro, membro della commissione Affari sociali del Senato, è “il momento di codificare l’argomento in una norma”.

Mentre per Ylenia Zambito, segretario della stessa commissione, “va indagato tutto quello cha ha influenza sulla qualità della vita dei pazienti perché ci sono dei farmaci innovativi che prolungano di un mese la vita ma magari peggiorano la qualità della vita del paziente. Il rischio soggettività c’è – conclude – ma viene superato dal grande numero di pazienti arruolati”.