Amiloidosi ereditaria, terapia di Alnylam ottiene parere positivo dal Chmp

amiloidosi ereditaria
Pubblicato il: 27 Luglio 2018|

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) esprime parere favorevole in merito all’immissione in commercio di patisiran, primo farmaco sviluppato grazie alla tecnologia RNA Interference da Alnylam per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) in adulti con polineuropatia (in stadio 1 o 2). Lo annuncia una nota dell’azienda biofarmaceutica statunitense. La decisione finale della Commissione europea è attesa a settembre.

“La raccomandazione espressa dal Chmp – commenta John Maraganore, ceo di Alnylam Pharmaceuticals – ci porta di un passo più vicini all’obiettivo che la nostra azienda sta perseguendo già da anni, cioè immettere in commercio una nuovissima classe di medicinali innovativi sviluppati grazie alla tecnologia RNAi, che speriamo trasformerà il trattamento dei pazienti che convivono con il devastante impatto di questa malattia ereditaria”.  L’amiloidosi ereditaria da transtiretina – ricorda Alnylam – è una malattia ereditaria progressivamente invalidante e spesso con esito fatale, causata da mutazioni nel gene TTR. La TTR è una proteina prodotta principalmente nel fegato che, normalmente, trasporta la vitamina A. Le mutazioni geniche della TTR causano precipitazione anormale di fibrille amiloidi che danneggia organi e tessuti,

L’esperto

Nella comunità scientifica c’è molta attesa per l’arrivo di patisiran. “Nonostante anche in Italia ci sia, dal 2012, un farmaco autorizzato per il trattamento dei pazienti con amiloidosi hATTR – spiega Giuseppe Vita, direttore della Uoc di Neurologia del Policlinico di Messina –  permangono molti bisogni insoddisfatti di questi pazienti, dovuti soprattutto al ritardo della diagnosi che si ripercuote sull’inizio della terapia. Nel nostro Paese, infatti, registriamo un ritardo diagnostico anche di 4-5 anni, dovuto al fenotipo clinico della malattia che è molto variegato. L’inizio precoce della terapia, soprattutto se con farmaci innovativi quali quelli sviluppati con la tecnologia RNAi, può invece condizionare positivamente il trattamento del paziente con amiliodosi hATTR e la gestione stessa della patologia. Come dimostrato anche dai risultati dello studio clinico di Fase III APOLLO, al quale abbiamo preso parte come centro italiano con il maggior numero di pazienti”.

Lo studio

Il parere positivo del Chmp è supportato, appunto, dai dati dello studio APOLLO. “Lo studio – prosegue Vita – ha dimostrato come il farmaco sia stato ben tollerato dall’intera popolazione trattata con patisiran, registrando anche un rallentamento della progressione della malattia e un’inversione di tendenza dopo 18 mesi di trattamento. Risultati che ci fanno ben sperare di avere presto a disposizione, anche in Italia, una nuova, rivoluzionaria, arma terapeutica contro questa patologia ereditaria, progressivamente invalidante e finora con esito fatale”.

L’iter regolatorio

Patisiran – ricorda la nota di Alnylam – aveva già ottenuto la valutazione accelerata dell’Ema ed è attualmente oggetto di valutazione accelerata da parte della statunitense Food and drug administration (Fda), che gli è valsa la designazione di “Breakthrough Therapy” (terapia fortemente innovativa) per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi hATTR. L’Fda ha stabilito la data di scadenza della revisione per l’11 agosto 2018. Le procedure di autorizzazione in altri mercati, compreso il Giappone, saranno completate entro la fine del 2018.

 

Ne abbiamo parlato sul numero di dicembre 2017. Per approfondire: 

“In arrivo il primo farmaco che sfrutta l’Rna per silenziare i geni difettosi”

Tag: Alnylam / Amiloidosi ereditaria /

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