La terapia è più efficace con le soluzioni basate sulla Real World Evidence

La pandemia Covid-19, con la corsa senza precedenti a produrre terapie e vaccini sicuri ed efficaci, accelerando drasticamente la ricerca e sviluppo, si è rivelata un detonatore per l’adozione della Real World Evidence nel mondo health care, fino a pochi anni fa limitata al monitoraggio della sicurezza farmacoepidemiologica. E così oggi nessuno mette più in discussione che la RWE possa essere di supporto nell’offrire al paziente le terapie più efficaci sulla base delle sue caratteristiche, monitorandone gli outcome e dimostrando il valore nei confronti dei payor e delle autorità sanitarie.

Massimizzare la value chain nell’health care

Sempre in epoca pandemica, però, le perplessità generate da alcuni studi pubblicati, ad esempio sulla presunta efficacia della idrossiclorochina nel trattamento dei pazienti Covid-19 da parte dell’IHU Méditerranée Infection di Marsiglia o sugli effetti avversi della stessa idrossiclorochina descritti nello studio retrospettivo del Lancet, successivamente ritrattato, evidenziano l’attenzione con cui la RWE deve essere adottata per poter effettivamente massimizzare la value chain del mondo health care. Un’appropriata adozione della RWE necessita di diversi requisiti, dalla selezione di metodologie di analisi robuste e validate, alla presenza di competenze multidisciplinari, ma è soprattutto la qualità dei Real World Data, valutabile in termini di affidabilità e rilevanza, a condizionarne i risultati.

Le variabili del RWD

Affidabilità e rilevanza dei Real World Data che sono funzioni delle seguenti variabili: 1. dimensioni della popolazione in analisi e durata del follow up, che in un mondo ideale per una gran parte degli studi non dovrebbe essere inferiore ai cinque anni di analisi longitudinale per singolo paziente; 2. quantità, pertinenza e completezza delle informazioni disponibili per la popolazione in analisi, il che vuol dire non solo essere in grado di coinvolgere e motivare i professionisti sanitari fornitori dei dati, ma anche dover allineare la pratica medica alle finalità di raccolta dei dati clinici, ad esempio guidando lo sviluppo dei gestionali in caso di fonte dati Electronic Health Record; 3. solidità statistica dei dati e focalizzazione sul valore aggiunto portato, in particolare in termini di aggiornamento real time delle informazioni e di rappresentatività delle popolazioni di riferimento; 4. capacità di generare RWE, pertanto devono essere dati codificati e strutturati, con un common data model, in particolare per raccolte dati multi Paese o multi specialistiche. Dati che con tali caratteristiche saranno in grado di alimentare soluzioni di advanced analytics e intelligenza artificiale.

Database THIN® di Cegedim Health Data

Tra le diverse fonti di Real World Data – richieste di rimborso e dati di fatturazione, registri di prodotti e malattie, informazioni riportate dai pazienti, personal devices e applicazioni sanitarie – le cartelle cliniche elettroniche più delle altre potranno dare il maggiore contributo alla catena del valore health care. In particolare, il database THIN® di Cegedim Health Data, con informazioni cliniche su oltre 69 milioni di pazienti anonimizzati e mediamente seguiti longitudinalmente per più di sette anni, è in grado di fornire risposte precise e assertive alle domande di tutti gli stakeholder che operano nel settore health care, garantendo progressi nella cura del paziente e negli outcome clinici attraverso la ricerca e l’analisi sanitaria. Diagnosi, trattamenti, esami, fattori di rischio, consulti, caratteristiche demografiche dei pazienti e numerose altre informazioni, raccolte direttamente dai software di gestione ambulatoriale dei professionisti sanitari – medici di famiglia e specialisti di sei Paesi Europei – garantiscono quelle esigenze di affidabilità e rilevanza indispensabili per rendere i RWD funzionali alle esigenze della RWE. Analogamente la raccolta quotidiana delle informazioni consente un aggiornamento dei RWD in tempo reale, con dati accessibili per i fruitori senza la necessità di formalizzare specifici protocolli di studio. La strutturazione del database su un data model comune, mappato OMOP, permette di fornire risposte omogenee e consistenti a tutti gli interlocutori nazionali e internazionali della catena del valore, sia interni alle PharmaCo – Ricerca e Sviluppo, Medica, Market Access, Marketing – sia alle stesse autorità sanitarie e payors.

L’adozione nei vari Stati

In merito a questo il database THIN® è già referenziato dalle autorità sanitarie di Regno Unito e Francia, oltre che dall’Ema. Dal mese di luglio 2021, anche in Italia gli stakeholder del mondo Health Care hanno l’opportunità di avvalersi, attraverso il database RWD THIN®, dei dati clinici di oltre 900 mila pazienti anonimizzati trattati dai medici di medicina generale. A breve, con lo stesso data model, sarà disponibile anche il monitoraggio della popolazione under 14 anni, garantendo per la prima volta in Italia una coperura integrata di tutte le fasce di età. Con l’obiettivo di fornire informazioni real world data sempre più affidabili e rilevanti, il database THIN® strategicamente punta ad affiancare all’analisi della medicina primaria quella della specialistica e – come annunciato in occasione del 23° Congresso nazionale dell’Associazione Medici Diabetologi (AMD), oltre quaranta centri diabetologici, rappresentativi sia della diabetologia adulta che pediatrica italiane, partecipano al progetto THIN® Diabetologia, sviluppato con la partnership scientifica di AMD.

Monitoraggio dei pazienti

Il monitoraggio dei pazienti di tutte le età, con le loro specificità in termini di caratteristiche sociodemografiche, trattamenti terapeutici, comorbidità, fattori di rischio, permette di: confrontare specifici indicatori di qualità di utilizzo dei farmaci ed esiti clinici in relazione al trattamento, per evidenziare punti di forza e limiti dell’assistenza; migliorare l’appropriatezza prescrittiva dei farmaci per il diabete e per le patologie concomitanti (antipertensivi, ipolipemizzanti, antiaggreganti) in base al profilo clinico del paziente; offrire ai clinici partecipanti un cruscotto di informazioni che possano essere di supporto per la gestione e la cura dei pazienti; favorire il confronto con altri Paesi e diversi setting assistenziali, attivando iniziative di benchmarking per il miglioramento continuo della qualità dell’assistenza. L’analisi congiunta della medicina primaria e specialistica contribuirà in definitiva alla realizzazione di un modello di gestione integrata di un paziente fragile come quello diabetico, politrattato e con diverse comorbidità e fattori di rischio, come evidenziato dalle analisi dei pazienti diabetici di Tipo 2 sviluppate sui database internazionali THIN®.