Terapie geniche off-the-shelf, accordo tra Takeda e Ensoma per produrre vettori innovativi

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Pubblicato il: 12 Febbraio 2021|

La biotech con sede a Boston Ensoma sta lavorando a nuovi vettori, denominati vettori Engenious, che potrebbero essere utilizzati per trasportare diversi tipi di farmaci genomici in-vivo “off-the-shelf” cioè pronte all’uso, inclusi trattamenti di editing genetico, terapie geniche e regolatori genici. Oggi la maggior parte delle terapie geniche approvate o in via di sviluppo sono ex-vivo e necessitano di trattamenti di condizionamento. Il nuovo approccio eviterebbe questo passaggio aprendo quindi alla somministrazione in ambiente ambulatoriale. Inoltre potrebbe favorire la disponibilità e l’accesso a questa categoria di trattamenti.

Gli approcci attuali ex-vivo

“Con gli approcci ex vivo, un paziente deve recarsi in un centro specializzato e far rimuovere, raccogliere e modificare le proprie cellule”, ha affermato Paula Soteropoulos, presidente esecutivo di Ensoma. “Segue poi un regime di condizionamento (in genere si tratta di chemioterapia che può avere effetti collaterali, necessaria per eliminare il vecchio sistema immunitario ndr) e le sue cellule vengono infine re-infuse. Potrebbero anche dover trascorrere del tempo in ospedale mentre il loro sistema immunitario si ricostituisce”.

L’accordo tra Ensoma e Takeda

La società è stata lanciata con finanziamento di Series A da 70 milioni di dollari guidato dal co-fondatore e seed investor 5AM Ventures, con la partecipazione di F-Prime Capital, Takeda Ventures, Viking Global Investors, Cormorant Asset Management, RIT Capital Partners, Symbiosis II, LLC e Alexandria Venture Investments. Oltre a un investimento azionario di 10 milioni di dollari compreso nel finanziamento di Series A, Takeda ha avviato una collaborazione con Ensoma che potrebbe fruttare fino a 100 milioni di dollari a breve termine.

I vettori Engenious di Ensoma

Il lavoro di Ensoma si basa sulla ricerca di Hans-Peter Kiem del Fred Hutchinson Cancer Research Center, e André Lieber della University of Washington School of Medicine. Si tratta di vettori adenovirali privi di genoma virale e quindi con una bassa probabilità di immunogenicità (i vettori possono infatti provocare una risposta immunitaria quando somministrati). La rimozione del genoma virale inoltre libera spazio, il che potrebbe risolvere anche un altro problema che stanno affrontando alcuni sviluppatori di farmaci genomici. Ad esempio, il gene della distrofina è troppo grande per adattarsi a un virus adeno-associato, quindi aziende come Sarepta stanno lavorando con versioni troncate del gene come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne. Oltre a contenere geni più grandi o adattare ogni ingrediente CRISPR in un virus, i vettori di Ensoma consentono di combinare più approcci.

Tag: terapie geniche / vettori /

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