Anemia falciforme, via libera di Aifa alla rimborsabilità per crizanlizumab

Pubblicato il: 19 Gennaio 2022|

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – Voc) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due Voc nel corso dei dodici mesi precedenti.

Somministrazione

Il farmaco sviluppato da Novartis, al quale Aifa ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata, può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.

L’incidenza della malattia

L’anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50 mila persone in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti.

Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.

Voc, che cosa sono

Le crisi vaso-occlusive (Voc) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale Sway (Sickle cell world assessment survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 Voc nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.

Il vantaggio per medici e pazienti

“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici – ha commentato Lucia De Franceschi, professore associato di medicina interna, Aoui Verona ed Università degli Studi di Verona – Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.

Tag: Agenzia italiana del farmaco (Aifa) / anemia falciforme / crizanlizumab / novartis / rimborsabilità /

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