Applicazione della digital health nei trial clinici: pubblicato il draft della nuova Fda guidance

Pubblicato il: 12 Gennaio 2022|

Proprio per il Natale appena passato, Santa Claus ha portato in dono a chi si interessa di digital health un importante documento della Fda che cerca di fare chiarezza su quanto l’autorità regolatoria US si aspetta in termini di contributo delle nuove tecnologie digitali per misurare a distanza vecchi e nuovi end point clinicamente rilevanti nei trial clinici. Un passo cruciale verso l’ambizioso obiettivo dei decentralized clinical trials.

Il documento è ricco di elementi di rilievo e di esempi concreti, raccolti nelle tabelle in appendice. Per altro in questa fase la Fda chiede un feed back costruttivo sui contenuti ai diversi stakeholder prima di emanare il documento finale.

Fit-for-purpose

Personalmente, mi ha colpito l’enfasi sul concetto di digital health technology (Dht)  fit-for-purpose, che focalizza l’attenzione sul semplice fatto che essa sia stata sufficientemente validata per poterla definire utile alla fine dell’interpretazione del dato, al di là di qualsiasi classificazione come medical device che è chiaramente out-of-scope del documento. 

Gli elementi per poter dimostrare che la Dht sia fit-for-purpose sono tuttavia molteplici, tra cui:

  • Design (e.g., materiale, peso e dimensioni, portabilità);
  • Facilità d’uso;
  • Durata della batteria ecc;
  • Tipologia di raccolta di dati;
  • Risposta a fattori ambientali (temperatura ecc.);
  • Gestione del dato, privacy e sicurezza.

Quindi una definizione non generica ma viceversa assai analitica. È interessante che venga sottolineata l’importanza di poter selezionare Dht proprie del paziente (per esempio glucometri, activity tracker ecc.) e/o piattaforme generiche (per esempio cellulari,  tablet, o smart watch) per la raccolta del dato.

Interoperabilità

Un altro elemento su cui la Fda pone l’accento è l’interoperabilità, grande tallone d’Achille quando si pensa a qualsiasi iniziativa di Dht in Italia. La Fda incoraggia l’uso di “public data exchange standards” inclusa una chiara identificazione della fonte dei dati.  

End Points

Molto interessante anche il focus sui “novel end points”, definiti come end-points originali che possono essere catturati dalle Dht e che possono dare importanti  insight sulla performance di un individuo misurando parametri fino a oggi difficilmente misurabili, come l’entità dei tremori in un paziente con problemi neurologici. In questa sezione del documento c’è un importante enfasi sulla necessita di coinvolgere i diversi stakeholders (e al primo posto della lista vengono menzionati i pazienti, assieme agli esperti, ai caregivers, ai clinici, agli ingegneri e agli enti regolatori) per assicurarsi che i novel endpoint siano clinicamente importante e adeguatamente “catturati” dalla Dht. Qui ovviamente si apre tutto il capitolo big data e qualità del dato, su cui la Fda dà alcune linee guida generali che inevitabilmente dovranno essere raffinate nel documento finale.

Le reazioni degli addetti ai lavori 

commenti al documento che ho potuto leggere appaiono generalmente assai positivi e non si può che essere d’accordo. La Fda in questo settore dimostra di essere comunque propositiva e non reattiva e decisamente più avanti rispetto agli altri enti regolatori nel fornire una cornice di riferimento regolatorio adeguata all’utilizzo di Dht nei trial clinici del futuro.

Tag: clinica trial / digital health / Fda / Stati Uniti /

CONDIVIDI

AP-DATE

L'INFORMAZIONE OGNI GIORNO

SCELTE DALLA REDAZIONE
RUBRICHE
FORMAZIONE