Sma, Aifa rinnova il riconoscimento di innovatività piena per Zolgensma

Zolgensma
Pubblicato il: 21 Giugno 2022|

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha riconosciuto, per il secondo anno consecutivo, l’innovatività piena a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), farmaco sviluppato da Novartis. Si tratta della prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (Sma).

Altre approvazioni

Il medicinale, riporta una nota della multinazionale farmaceutica svizzera, è stato approvato in Italia nel marzo 2021, ricevendo anche l’approvazione per la piena rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (Sma1), diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 kg e pazienti pre-sintomantici (e fino a due copie del gene Smn2).

Nuove evidenze scientifiche

L’innovatività di Zolgensma è stata riconfermata grazie a nuove evidenze scientifiche e all’esperienza clinica acquisita in 40 paesi, con oltre 2 mila pazienti trattati al livello globale. I dati clinici hanno dimostrato che onasemnogene abeparvovec ha ottenuto benefici rapidi, significativi, clinicamente rilevanti in pazienti con Sma di tipo 1, inclusa una prolungata sopravvivenza libera da eventi, il raggiungimento di traguardi motori mai osservati prima nella storia naturale della malattia e una durabilità dell’efficacia fino a sei anni di età e ai cinque anni post-somministrazione.

Innovazione per i bambini

Il farmaco di Novartis rappresenta un’innovazione importante per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale come prima Atmp (Advanced therapy medicinal product) resa disponibile ai pazienti Sma. Questo è stato possibile grazie ad un modello virtuoso generato dall’impegno e dalla collaborazione tra Istituzioni, società scientifiche, associazioni pazienti e Novartis gene therapies, che ha permesso di garantire un accesso rapido ai pazienti attraverso un meccanismo di rimborso che ha reso il valore della terapia pienamente sostenibile per il Ssn.

Accesso allargato

“Il rinnovo del riconoscimento di innovatività piena per Zolgensma da parte di Aifa è un ulteriore passo verso l’accesso sempre più allargato a un farmaco capace di modificare il decorso naturale di una malattia con esiti gravissimi – ha dichiarato Filippo Giordano, General manager di Novartis gene therapies – L’impegno di Novartis gene therapies nell’area della Sma continuerà, per raggiungere sempre più pazienti, contribuendo fattivamente a cambiare il paradigma della terapia e garantire una migliore qualità di vita ai pazienti e alle loro famiglie”.

La terapia

Onasemnogene abeparvovec è l’unica terapia genica approvata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma) concepita per affrontare direttamente la causa genetica della malattia, sostituendo la funzione del gene Smn1 mancante o non funzionante allo scopo di fermare la progressione della malattia con una singola somministrazione endovenosa una tantum. Tutte le altre terapie approvate per la Sma agiscono sul gene Smn2 e richiedono dosaggi ripetuti nel corso della vita del paziente.

Sma, cosa comporta

La Sma è una malattia genetica rara e devastante che porta alla progressiva debolezza muscolare, paralisi e, se non trattata nelle forme più gravi, alla ventilazione permanente o alla morte nel 90% dei casi entro i due anni di età. L’implementazione dello screening neonatale per la Sma aumenta in modo significativo la probabilità di identificare i pazienti affetti da Sma quando sono presintomatici; ha quindi un impatto significativo sui potenziali esiti terapeutici.

Tag: Agenzia italiana del farmaco / Aifa / novartis /

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