Malattie rare, consumi di farmaci orfani in calo

Pubblicato il: 13 Dicembre 2021|

Nel 2020 calano i consumi e la spesa per i farmaci orfani. A dirlo è il quinto Rapporto dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), a cura del Centro per la ricerca economica applicata in sanità (Crea Sanità) e dell’Osservatorio malattie rare (Omar). L’analisi ha preso in considerazione il quinquennio 2015-2020. In particolare, il 2020 segna una riduzione dell’14,4% dei consumi e del 11,5% della spesa dei farmaci orfani. Il calo dà continuità alla tendenza iniziata nel 2019, “sebbene – si legge nel Rapporto – l’anno precedente la riduzione sia stata molto più̀ marcata per effetto, in larga parte, dell’entrata in vigore della Legge n. 145/2018, che ha modificato i criteri di inserimento delle molecole nella lista dei farmaci orfani Aifa, escludendo quelli non autorizzati dall’Ema in classe A e H in commercio in Italia, che hanno esaurito il beneficio dell’esclusività̀ di mercato”. In termini di “unità minime frazionabili (Umf)”, i consumi di farmaci orfani si attestano a 16,2 milioni nel 2020 contro i 18,9 del 2019 e i 33,4 del 2018.

Spesa farmaceutica

Nel 2020, la spesa per i farmaci orfani si attesta a 1,3 miliardi di euro rispetto agli 1,4 miliardi nel 2019 e agli 1,8 nel 2018. “Il trend – spiega il Rapporto – mostra una riduzione nell’ultimo anno dell’11,5%, che segue quella dell’anno precedente che era stata del 18,5 per cento.  Si ricorda che prima della revisione della lista Aifa, si erano registrati aumenti della spesa (nel triennio) compresi fra il 6,5% e il 24%”.

L’Assistenza domiciliare integrata

Una parte fondamentale del Rapporto è costituita dai risultati della survey, condotta su 15 regioni del Tavolo Tecnico Interregionale Malattie Rare e dall’analisi dei database amministrativi della Regione Lombardia. La rilevazione è stata fatta attraverso il monitoraggio di 45.433.594 milioni di abitanti (76,2% della popolazione) e consente di fare un raffronto tra il 2019 e il 2020, e quindi il prima e il durante la pandemia. Ne emerge che nel 2020, su 320.101 soggetti registrati come malati rari, 10.762 hanno ricevuto un’assistenza domiciliare integrata e tale dato risulta in crescita rispetto al periodo pre-pandemico quando tale cifra era pari a 9.661 soggetti. I malati rari seguiti in assistenza domiciliare integrata rappresentano l’1,6%del totale dei pazienti. Del totale dei malati rari il 3,4% riceve assistenza domiciliare, valore in aumento di 0,1 punti percentuali rispetto al 2019.

Più colpite le donne

Secondo il Rapporto sono soprattutto le donne a ricevere la diagnosi di malattia rara, anche se i dati dimostrano che ad assorbire maggiori risorse economiche sono, invece, gli uomini (il 53,7% contro il 46,3% delle donne). Per quanto riguarda la distribuzione per età si osserva una regolarità tra le Regioni analizzate con un primo picco in età adolescenziale (10‑19 anni), un successivo picco nella quinta decade e poi un generale aumento in età anziane quando alla malattia rara si associano altre comorbidità: fanno però eccezione le malattie ultra rare, che sono per lo più caratterizzate da esordio infantile e spesso senza alcuna terapia e con esito infausto, e quindi con un picco assoluto nei primi anni di vita.

Cinque proposte per il Pnrr

Il Rapporto di quest’anno non si limita a definire il quadro delle malattie rare in Italia ma suggerisce anche cinque proposte che tengano conto dei bisogni delle persone per usare i fondi del Pnrr. La prima riguarda il Fascicolo sanitario elettronico (Fse) che potrebbe essere sempre più omnicomprensivo grazie all’inclusione delle indicazioni per la gestione dell’emergenza e il piano terapeutico del paziente con malattia rara. La seconda suggerisce un utilizzo puntuale dei dati contenuti nei database e nei registri regionali, mettendoli tutti in comunicazione tra loro. La terza è sull’uso dei fondi destinati alla ricerca nel Pnrr: il Rapporto chiede di prevedere delle procedure semplificate, sulla scorta della esperienza delle procedure in deroga messe in campo durante la pandemia, affinché questi fondi possano essere utilizzati entro il 2025 in modo efficiente e tempestivo. La quarta è sull’assistenza domiciliare da rendere sempre più forte e magari far sì che anche il domicilio venga adeguato alle esigenze, anche attingendo ai fondi per l’edilizia stabiliti dal Pnrr, sia per l’adeguamento delle private abitazioni che per la costruzione di spazi di housing sociale. L’ultima raccomandazione riguarda l’adeguamento del parco tecnologico con l’acquisto sia di attrezzature per le terapie avanzate e comunque di altissima specialità sia di attrezzature “mobili” oltre che lo sviluppo della telemedicina e delle pratiche di teleconsulto, che a questo punto dovrebbero anche diventare una voce di rilievo nei Pdta.

Integrazione socio-sanitaria

“Purtroppo – ha sottolineato Federico Spandonaro, docente dell’Università Telematica San Raffaele Roma e presidente del Comitato scientifico di Crea Sanità – le malattie rare, nel Pnrr, sono citate soltanto nella linea di investimento denominata ‘Valorizzazione e potenziamento della ricerca biomedica del Ssn’: 200 milioni di euro per malattie e tumori rari, da spendere fra il 2023 e il 2025 dopo avere espletato le relative gare. Si tratta di una cifra significativa ma, di per sé, certo non risolutiva. Nel Pnrr inoltre l’aspetto sanitario (missione 6) e quello sociale (missione 5) sono stati tenuti separati, eppure da tanti anni si parla di integrazione e – conclude – sarebbe bene, nei concreti progetti di ‘messa a terra’, che questa integrazione avvenga veramente”.

IL RAPPORTO

Tag: farmaci orfani / malattie rare / ossfor / pnrr /

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