Al via la sperimentazione clinica della terapia di editing genetico per l’infezione da Hiv

Pubblicato il: 23 Settembre 2021|

La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato la sperimentazione di fase 1/2 per la tecnologia di gene-editing basata su Crispr per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (Hiv). EBT-101, questo il nome del trattamento, è in grado di eradicare il genoma del virus dell’Hiv da quello delle cellule umane infettate. La terapia potenzialmente rivoluzionaria, potrebbe diventare la prima cura funzionale per l’infezione cronica da Hiv.

Il primo studio clinico

La tecnica è stata sviluppata e perfezionata da Kamel Khalili e il suo gruppo di ricercatori della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia (Usa) e e il laboratorio Jennifer Doudna presso la U.C. Berkeley (premio Nobel per la Chimica nel 2020, insieme a Emmanuelle Charpentier, proprio per la scoperta di Crispr-Cas9), anche in collaborazione con il gruppo guidato da Pasquale Ferrante dell’Università Statale di Milano e da Excision BioTherapeutics.
Proprio la biotech statunitense impegnata nello sviluppo di terapie basate su Crispr destinate alla cura delle malattie infettive virali, ha annunciato che l’ente statunitense ha accettato la domanda di Investigational New Drug (IND) per EBT-101. Autorizzazione che consente a Excision di avviare il primo studio clinico di fase 1/2 sugli esseri umani, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di EBT-101 in individui che vivono con l’Hiv.

La tecnologia di gene-editing basata su Crispr per il trattamento dell’Hiv

EBT-101 è una terapia genica in vivo basata su Crispr. Negli studi preclinici ha dimostrato di poter asportare il Dna provirale dell’Hiv in più linee cellulari: cellule primarie umane e di diversi modelli animali inclusi primati non umani. EBT-101 utilizza un virus adeno-associato (AAV) per trasportare all’interno delle cellule il trattamento una tantum, destinato a curare funzionalmente le infezioni da Hiv. Il programma sperimentale utilizza Crispr-Cas9 e due Rna guida che prendono di mira tre siti all’interno del genoma dell’Hiv, asportando così ampie porzioni del genoma del virus e riducendo al minimo la potenziale fuga virale.

Una cura definitiva per l’Hiv

“La possibilità di testare questo trattamento nelle persone che vivono con l’infezione da Hiv rappresenta uno sviluppo entusiasmante ed è sicuramente di interesse per milioni di persone” ha commentato Ferrante.
Gli studi clinici saranno avviati e gestiti da Excision BioTherapeutics, il cui amministratore delegato Daniel Dornbusch ha dichiarato: “Sebbene i trattamenti antivirali possano gestire l’infezione da Hiv richiedono un trattamento per tutta la vita, causano effetti collaterali e non offrono la possibilità di una cura funzionale. EBT-101 è il risultato di anni di impegno nello sviluppo di una cura definitiva che offre l’opportunità alle persone che vivono con l’Hiv di interrompere potenzialmente le terapie per tutta la vita”.

Tag: Crispr / editing genetico / Hiv /

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