Alzheimer, Merck & Co. sospende un trial in fase avanzata

Continuano le sconfitte di Big pharma nell’area di ricerca sull’Alzheimer. Dettate spesso dai numeri che non tornano. Come nel caso dello studio APECS di Fase 3 su verubecestat, inibitore dell’enzima beta-secretasi 1 (BACE1), coinvolto nella produzione della proteina beta amiloide. Trial sostenuto da Merck & Co. – conosciuta come Msd al di fuori di Canada e Stati Uniti – che lo scorso martedì ne ha annunciato l’interruzione. La decisione è arrivata in seguito alla raccomandazione del comitato esterno per il monitoraggio dei dati (eDMC), che ha valutato il rapporto rischio/beneficio complessivo della molecola in studio, durante una recente analisi ad interim di sicurezza. L’eDMC ha concluso che difficilmente si sarebbe arrivati a un rapporto positivo.

Lo studio APECS

APECS è uno studio clinico di fase 3 randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli in doppio cieco. Obiettivo del trial era valutare l’efficacia e la sicurezza di verubecestat in soggetti con malattia di Alzheimer prodromica (manifestazione clinica non specifica che si presenta prima del quadro clinico tipico della malattia). I soggetti hanno ricevuto placebo o 12 mg o 40 mg di verubecestat, una volta al giorno. L’esito primario di efficacia dello studio era il cambiamento rispetto al basale nel punteggio del Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB) dopo 104 settimane di trattamento.

La delusione di Merck & Co.

“Siamo delusi dal risultato – ha commentato Roger M. Perlmutter, presidente della Merck Research Laboratories –  soprattutto data la mancanza di opzioni di trattamento per i pazienti affetti da malattia di Alzheimer. Siamo grati a pazienti e caregiver che hanno partecipato allo studio, e nonostante questo risultato, Merck rimane impegnata nello sviluppo di nuove terapie per il trattamento dell’Alzheimer e di altre malattie neurodegenerative”.

Alta probabilità di fallimento

Non è la prima volta che accade una cosa simile. Le chance di fallire nell’area di ricerca del Sistema nervoso centrale sono alte per diversi motivi. E già in precedenza Lilly aveva incassato diversi insuccessi relativi al farmaco solanozumab, che ha come target sempre sulla beta amiloide, ma con un meccanismo differente. Così come Pfzer che lo scorso mese ha annunciato di voler abbandonare la ricerca di nuovi farmaci destinati a curare il morbo di Alzheimer e di Parkinson.

La preoccupazione della comunità scientifica

Fatti che hanno suscitato la preoccupazione di pazienti e comunità scientifica. Piergiorgio Strata noto neuroscienziato dell’Università di Torino ha ribadito l’allarme anche nelle pagine dell’ultimo numero di AboutPharma. Il succo è che se Big Pharma abbandonerà la ricerca nel settore la patologia esploderà. Oggi secondo l’Organizzazione mondiale della sanità esistono 50 milioni di persone affette da demenza nel mondo. Se non si troveranno rimedi, il numero di malati nel 2050 salirà a 135 milioni.