Car-T contro il neuroblastoma: Fondazione Veronesi investe 4,8 mln per uno studio europeo pediatrico

Fondazione Veronesi e l’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma uniscono le forze per definire un nuovo standard di cura per bambini e adolescenti con neuroblastoma ad alto rischio (Hr-Nb) e malattia recidivata o refrattaria ai trattamenti convenzionali. È infatti appena stato annunciato uno studio multicentrico europeo che sarà finanziato con 4,8 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi. L’obiettivo: testare una nuova terapia Car-T ingegnerizzata per riconoscere e attaccare in modo mirato la proteina Gd2 presente sulle cellule tumorali, messa a punto dall’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, che coordinerà anche il trial.

Il programma, della durata di 4 anni, coinvolgerà anche l’Institut Gustav Roussy di Villejuif in Francia, il Great Ormond Street Hospital for Children di Londra nel Regno Unito, il Vall d’Hebron University Hospital di Barcellona in Spagna, il Charité – Universitätsmedizin di Berlino in Germania e il St. Anna Children’s Cancer Research Institute di Vienna in Austria.

Estendere l’accesso in Europa

Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più` comune dell’infanzia e rappresenta circa l’8% di tutte le neoplasie pediatriche. Purtroppo, circa la metà dei bambini che ne sono colpiti riceve una diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio. In questi casi, nonostante i trattamenti intensivi, la probabilità` che la malattia si ripresenti o diventi resistente alle cure è ancora molto elevata, intorno al 50%.

L’efficacia della terapia Car-T Gd2 è già` stata testata in uno studio iniziale condotto al Bambino Gesù, che ha mostrato risultati promettenti con un tasso di risposta del 77% e un profilo di tossicità` gestibile, senza evidenza finora di effetti collaterali a lungo termine. Ora il nuovo studio vuole ne confermare l’efficacia su scala multicentrica internazionale in pazienti la cui malattia si è dimostrata resistente o è ricomparsa dopo le terapie standard di prima linea.  Se i risultati positivi già` osservati verranno confermati, il passo successivo sarà rendere la terapia con cellule Gd2 Car-T disponibili a un numero sempre maggiore di bambini in Europa.

Possibilità quadruplicate

“I dati che abbiamo ottenuto nello studio da noi inizialmente condotto ci indicano che, grazie alle cellule Car-T, possiamo incrementare di 4 volte le probabilità di recupero dei pazienti con neuroblastoma che non rispondono ai trattamenti convenzionali” spiega Franco Locatelli, professore ordinario di Pediatria all’università Cattolica del Sacro Cuore e responsabile dell’Area di Oncoematologia pediatrica e Terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù.

“Siamo particolarmente grati a Fondazione Veronesi per lo straordinario supporto che attraverso questo finanziamento ci fornisce” aggiunge. “Sarà per noi possibile in questo modo poter confermare l’efficacia di questo approccio e renderlo disponibile sia nel contesto dello studio, sia in futuro a un numero sempre più elevato di bambini in Europa”.

Rendere accessibili terapie innovative

In particolare, lo studio definirà l’approccio ottimale per gestire i pazienti alla prima recidiva testando la somministrazione sequenziale di diverse strategie di reinduzione e Gd2-Car-T01 come terapia di consolidamento.  “L’obiettivo di Fondazione Veronesi è da sempre quello di aumentare le percentuali di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini colpiti da tumore” afferma Paolo Veronesi, presidente di Fondazione Umberto Veronesi Ets e direttore del Programma di Senologia dell’Istituto europeo di oncologia (Ieo) di Milano.

“Il sostegno a questo studio europeo sul neuroblastoma ad alto rischio rappresenta un passo concreto in questa direzione: investire nella ricerca clinica più avanzata, promuovere la collaborazione internazionale e rendere accessibili terapie innovative per i piccoli pazienti che non rispondono alle cure convenzionali”

Non solo neuroblastoma

“Questo studio – afferma Valentina Gambino, coordinatrice Piattaforme di ricerca e cura di Fondazione Umberto Veronesi Ets – rappresenta uno dei pochi progetti accademici multicentrici e internazionali nel suo campo, e favorirà la collaborazione tra le istituzioni coinvolte promuovendo lo sviluppo di tecnologie all’avanguardia per il trattamento di questa malattia.

“Inoltre – conclude – potrebbe aprire la strada a nuove terapie per diverse patologie oncologiche, dal momento che il bersaglio molecolare Gd2 è presente anche sulla superficie di altre cellule tumorali, come quelle di diversi tipi di neoplasie cerebrali, melanoma, retinoblastoma e sarcoma osseo”.