Farmaci oncologici: Eortc ed Ema indicano la strada per evidenze più solide e comparabili

La ricerca oncologica europea si prepara a un cambio di passo. L’Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (Eortc), l’Agenzia europea dei medicinali (Ema) e altri stakeholder (organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie, medici, rappresentanti dei pazienti, ricercatori accademici, industria e organizzazioni di sanità pubblica) hanno presentato una serie di azioni per ottimizzare l’uso delle terapie oncologiche nella pratica clinica.

Il tema è al centro di un’analisi pubblicata sul Journal of cancer policy, che contiene una serie di indicazioni per superare i limiti che appartengono ai trial clinici e dare sempre più spazio alla real-world evidence tanto nelle decisioni regolatorie quanto nella pratica clinica.

Il nodo dei risultati: quando quelli surrogati non bastano

Al centro della roadmap Eortc-Ema (prodotto finale di un workshop multidisciplinare tenutosi nell’aprile 2024 nell’ambito del Cancer medicines forum) c’è una riflessione ormai matura.

Nell’era dell’oncologia di precisione, l’uso estensivo degli endpoint surrogati (come progression-free survival o tasso di risposta) ha accelerato lo sviluppo dei farmaci, ma non sempre ha garantito benefici clinici tangibili per i pazienti.

La correlazione tra endpoint intermedi e sopravvivenza globale o qualità di vita rimane infatti spesso debole o incompleta. Da qui la necessità di ottimizzare i trattamenti: in termini di posologie, durata delle cure, combinazioni e sequenze terapeutiche.

Una criticità, quella attuale, che per essere superata necessita di una riduzione nella distanza tra studi registrativi e mondo reale: in quest’ultimo caso i pazienti sono quasi sempre più anziani, con maggiori comorbidità e condizioni cliniche meno “ideali” rispetto ai trial.

Un passo importante anche per la sostenibilità delle cure

Fermo restando che lo sviluppo di nuove cure (da solo) non è sufficiente ad arginare l’epidemia oncologica in atto, la roadmap invita a bilanciare le evidenze, rafforzando studi capaci di rispondere alle domande clinicamente più rilevanti.

“Riconoscere l’ottimizzazione del trattamento come una priorità per la salute pubblica è essenziale per garantire che le terapie contro il cancro siano utilizzate nel modo più efficace e sostenibile possibile“, afferma Denis Lacombe, ceo dell’Eortc. “Rafforzare la collaborazione e creare le giuste condizioni per sperimentazioni cliniche pragmatiche sarà fondamentale per raggiungere questo obiettivo“.

La tabella di marcia sottolinea inoltre l’importanza di allineare i requisiti di evidenza tra enti regolatori e organismi di Hta per garantire che i risultati dell’ottimizzazione possano servire per aggiornamenti nell’ambito delle approvazioni normative, della pratica clinica e delle decisioni sui rimborsi. 

Qualità di vita e Pro: la voce del paziente nel processo decisionale

Il lavoro coordinato dall’Eortc si inserisce nel solco inaugurato con la richiesta di integrazione dei patient-reported outcomes (Pro) fin dalle sperimentazioni cliniche.

I dati riportati dai pazienti – su sintomi, funzionalità e impatto della terapia sulla vita quotidiana – stanno assumendo un ruolo sempre più centrale nella valutazione dei nuovi farmaci oncologici. Secondo Eortc ed Ema, è necessario progettare i Pro fin dalle fasi iniziali dei trial (con strumenti validati e obiettivi chiari), per evitare che restino dati difficilmente interpretabili o poco utilizzabili.

Il rafforzamento di questo strumento si inserisce in un cambio culturale più ampio: il coinvolgimento dei pazienti come attori attivi nello sviluppo e nella valutazione delle terapie. Un approccio che punta a rendere più trasparente e condiviso il bilancio beneficio-rischio dei trattamenti oncologici.