Progetto Car-T Italia: trattati con successo i primi tre bambini  

Pubblicato il: 8 Giugno 2021|

Primi risultati concreti per il progetto Car-T Italia. Sono stati trattati con successo tre bambini affetti da un particolare tipo di leucemia, la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), refrattaria a tutte le terapie convenzionali. Ai piccoli pazienti è stata somministrata la terapia con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a un’innovativa produzione automatizzata. Ad annunciarlo è il ministero della Salute in una nota. “La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca”, commenta il ministro Roberto Speranza.

Il progetto Car-T Italia

Le cellule geneticamente modificate utilizzate per la terapia sono state prodotte dall’officina farmaceutica dell’ospedale pediatrico di Roma, come previsto dal progetto Car-T Italia, promosso dal Parlamento e finanziato con dieci milioni di euro in dotazione al ministero della Salute. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

Produzione sicura e più sostenibile

“Il sistema di produzione automatizzato – spiega la nota – consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule Car-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia”.
Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. “Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo”, sottolinea il ministero.

Terapia ben tollerata e primi risultati promettenti

Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule Car-T. “Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia. Si tratta – sottolinea il ministero – di risultati preliminari estremamente promettenti, a conferma di come la nuova piattaforma di cellule CAR-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di LLA-BCP, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I”.

Verso altre applicazioni

Soddisfatto Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia del Bambino Gesù e presidente del Consiglio superiore di sanità:  “Sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche”.

Gli obiettivi

Il progetto Car-T Italia, per patologie ematologiche maligne e tumori solidi, è condotto dagli Irccs della rete Alleanza contro il cancro. Obiettivo principale, spiega il ministero, “comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi – conclude il ministero – capaci di rendere disponibili queste terapie per il maggior numero possibile di pazienti”.

Tag: Car-T / leucemie / Ministero della Salute /

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