Le evidenze riportate dai pazienti nei processi regolatori e di accesso dei farmaci: le prospettive emerse a Roma

Rafforzare il ruolo delle evidenze riportate dai pazienti nei processi regolatori e di accesso. È questo il filo conduttore del workshop “La prospettiva del paziente nel sistema regolatorio e di accesso”, promosso da Dephaforum e svoltosi l’8 luglio a Roma, che ha riunito istituzioni, accademia, industria, regioni e associazioni dei pazienti. L’incontro ha rappresentato la prosecuzione del percorso avviato nel 2025 con la prima edizione del Forum Pazienti, i cui esiti sono prossimi alla pubblicazione sulla rivista GRHTA.

Dal confronto di Roma emerge la necessità di rendere le evidenze riportate direttamente dai pazienti più solide, confrontabili e utilizzabili nei processi regolatori e nelle decisioni di accesso alle terapie. Al centro della discussione, il ruolo dei Patient-reported outcome measures (Proms) e dei Patient-reported experience measures (Prems) la qualità metodologica dei dati e la valorizzazione del loro impatto sulle valutazioni e decisioni di accesso.

Dalla voce del paziente all’evidenza

Il confronto ha evidenziato come la partecipazione del paziente possa evolvere da principio di inclusione a componente strutturata dei processi decisionali. In questo percorso, Proms e Prems rappresentano strumenti sempre più rilevanti per raccogliere informazioni rispettivamente sugli esiti percepiti e sull’esperienza del percorso di cura.

Affinché queste misure possano essere realmente utilizzate, è però necessario comprendere bene il loro differente ruolo e rafforzarne qualità, omogeneità e confrontabilità. Da qui l’esigenza di individuare criteri metodologici condivisi e requisiti minimi di qualità per gli studi basati su Proms e Prems. È questo il passaggio considerato essenziale per rendere tali informazioni più affidabili e utilizzabili nei percorsi regolatori e di accesso.

Ruolo e valore delle evidenze nei contesti sperimentali e di real-life

Il confronto richiamato la necessità di distinguere bene il contributo dei Proms, focalizzati sugli esiti e, quindi sulla valutazione del valore terapeutico, e quello dei Prems, focalizzati sulla esperienza e, quindi, su dimensioni diverse dal valore terapeutico.

Un altro tema emerso riguarda la possibilità di valorizzare le evidenze patient-reported non soltanto nelle fasi iniziali di valutazione, ma anche successivamente all’ingresso delle terapie nella pratica clinica.

L’utilizzo di dati raccolti nel mondo reale e attraverso studi realizzati successivamente all’autorizzazione potrebbe infatti contribuire a comprendere meglio gli effetti della terapia in contesti di real-world, inclusi aspetti come l’aderenza e l’esperienza del paziente. In prospettiva, queste informazioni potrebbero fornire elementi aggiuntivi anche per le successive valutazioni del valore della terapia e per i meccanismi di gestione ex ante dell’incertezza, in sede negoziale.

Regioni e prossimità al paziente

Attenzione è stata dedicata anche alla dimensione regionale. Le Regioni possono infatti rappresentare un livello fondamentale nel quale l’utilizzo dei Prems può produrre maggiore valore, a partire dai percorsi assistenziali e dalle terapie nelle quali l’esperienza del paziente può offrire informazioni rilevanti.

In questo quadro, anche i centri prescrittori possono diventare un punto di raccordo importante tra raccolta delle informazioni, pratica clinica e valutazione dei percorsi di cura.

Tra le prospettive da approfondire rientra inoltre il possibile utilizzo dei Prems per comprendere meglio l’impatto delle modalità di erogazione delle terapie sulla vita quotidiana delle persone, anche in relazione alla prossimità delle cure.

Verso un’agenda condivisa

Il workshop ha quindi contribuito a rafforzare il dialogo sulla ricerca di una modalità concreta per misurare, validare ed integrare le evidenze riportate dai pazienti.

Le prossime attività potranno concentrarsi su un ulteriore approfondimento di riferimenti metodologici condivisi e sullo sviluppo di iniziative di ricerca, con potenziale coinvolgimento nei bandi sulla ricerca indipendente di Aifa, nonché sull’individuazione degli ambiti nei quali Proms e Prems possono contribuire maggiormente alle decisioni.

L’obiettivo è permettere che le evidenze generate dai pazienti possano finalmente affiancare quelle cliniche ed economiche e contribuire a una valutazione più completa del valore delle terapie e dell’esperienza di cura.

L’evento è realizzato grazie al supporto non condizionante di AOP Health, Argenx, Blueprint Medicines, Daiichi Sankyo, Novartis, Sanofi e Servier.